發表于《腫瘤學家》的一項真實世界研究，進一步驗證了成纖維細胞生長因子受體（FGFR）抑制劑培米替尼（Pemazyre，也稱作Pemigatinib）在膽管癌（CCA）患者群體中的臨床獲益。

　　研究設計

　　類型：回顧性、觀察性、醫生摘錄醫學圖表審查研究。

　　患者數量：納入120名膽管癌患者。

　　患者特征：

　　中位年齡：65歲。

　　性別分布：約50.8%為女性。

　　種族分布：55%為白人，19.2%為西班牙裔。

　　膽管癌類型：70%患有肝內膽管癌。

　　轉移情況：90%的患者在使用培米替尼時已轉移。

　　體能狀態：78.3%的患者在基線時的東部腫瘤協作組體能狀態為0或1。

　　治療效果

　　中位真實世界無進展生存期（rwPFS）：7.4個月（95%可信區間，6.4-8.6）。

　　真實世界總緩解率（rwORR）：59.2%（95%可信區間，50.0%-68.4%）。

　　完全緩解（CR）：5%的患者。

　　部分緩解（PR）：54.2%的患者。

　　治療開啟后的rwPFS比例：

　　3個月時：95.8%（95%可信區間，90.3%-98.2%）。

　　6個月時：71.5%（95%可信區間，61.4%-79.4%）。

　　真實世界總生存率比例：

　　3個月時：95.8%（與rwPFS相同）。

　　6個月時：88.4%（95%可信區間，80.3%-93.3%）。

　　中位緩解時間：對于達到CR或PR的患者，中位緩解時間為3.5個月。

　　治療細節

　　初始劑量：多數患者（87.5%）以每天13.5毫克劑量接受培米替尼治療，每21天重復一次。

　　劑量調整：在6.5個月的中位隨訪期內，僅有2.5%的患者降低了培米替尼的頻率或劑量。

　　患者背景和風險因素

　　常見風險因素：包括非酒精性脂肪性肝病（12.5%）、肝臟疾病（11.7%）、原發性硬化性膽管炎（3.3%）和丙型肝炎（3.3%）。

　　轉移情況：基線時轉移最常見于肝臟（64.2%）和肺部（43.3%）。

　　研究意義

　　這項真實世界研究為培米替尼在膽管癌患者中的臨床應用提供了重要補充證據。與之前的FIGHT-202研究相比，該研究在更為多樣的患者群體中驗證了培米替尼的臨床獲益，包括無進展生存期、總緩解率以及患者的生存情況。這些數據進一步支持了培米替尼作為FGFR突變膽管癌患者的有效治療選擇。

　　綜上所述，培米替尼在真實世界膽管癌患者中展現出了顯著的臨床效果，包括較高的緩解率和較長的無進展生存期。這些數據為醫生在制定治療方案時提供了有力的依據，也為膽管癌患者帶來了新的治療希望。

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