培米替尼（Pemigatinib）作為一種選擇性的成纖維細胞生長因子受體（FGFR）1-3抑制劑，已被批準用于治療既往接受過治療且攜帶FGFR2融合或重排的局部晚期或轉移性膽管癌（CCA）患者。本研究旨在通過現實環境中的數據，進一步評估培米替尼的有效性和安全性。

　　材料與方法

　　研究設計：聯合分析了在法國和意大利獨立進行的兩項多中心觀察性回顧性隊列研究。

　　納入標準：所有連續受CCA影響并在臨床實踐中接受培米替尼作為二線或進一步系統治療的FGFR2陽性患者。

　　數據收集：收集了患者的基線特征、治療情況、療效評估（包括客觀緩解率ORR、疾病控制率DCR、中位緩解持續時間DoR）、生存情況（包括中位無進展生存期PFS、中位總生存期OS）以及不良事件（AE）等數據。

　　結果展示

　　患者特征：共納入72名患者，中位年齡57歲，76%為女性。81%的患者ECOG-PS評分為0-1，表明患者整體身體狀況較好。99%的患者患有肝內CCA，74%的患者有≥2個轉移部位。67%的患者在診斷時即患有轉移性疾病，38.8%的患者接受了≥2次既往系統治療。

　　療效評估：ORR為45.8%，DCR為84.7%，顯示出培米替尼在FGFR2陽性CCA患者中的良好療效。中位DoR為7個月，表明緩解持續時間較長。中位PFS為8.7個月，1年PFS率為32.8%，表明培米替尼能夠延長患者的無進展生存期。中位OS為17.1個月，1年OS率為60.6%，進一步證實了培米替尼的生存獲益。

　　安全性評估：最常見的不良事件為疲勞（69.4%）、眼毒性（68%）、指甲毒性（61.1%）等，主要為G1-G2級。G3級不良事件的總體發生率為22.2%，無G4級不良事件發生。33.3%和40.3%的病例需要減少劑量和暫時停藥，僅1例因不良事件永久停藥，表明培米替尼的安全性可控。

　　本研究通過現實環境中的數據，進一步證實了培米替尼在治療既往接受過治療、攜帶FGFR2融合或重排的局部晚期或轉移性膽管癌患者中的有效性和安全性。培米替尼展現出良好的療效，能夠顯著延長患者的無進展生存期和總生存期，同時安全性可控，大多數不良事件為輕至中度，且可通過調整劑量或對癥治療進行管理。

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