在2024年神經腫瘤學會（SNO）年會上，一項關于larotrectinib拉羅替尼（Vitrakvi）治療TRK融合陽性原發性中樞神經系統（CNS）腫瘤兒科患者的評估分析引起了廣泛關注。據獨立審查委員會（IRC）的數據顯示，該藥物在兒科患者中產生了快速且持久的反應，同時表現出高疾病控制率（DCR）。

　　分析顯示，兒科患者組（共38人）的總體緩解率（ORR）達到了37%，而24周的DCR更是高達74%。相比之下，成年患者組（共17人）的這些數據則分別為6%和12%，顯著低于兒科患者組。

　　在具體療效方面，兒科患者中有8%實現了完全緩解（CR），29%達到了部分緩解（PR），45%的患者病情穩定（SD），僅有13%的患者病情進展（PD）。而成年患者中，這些比例分別為0%、6%、41%和41%。此外，還有少數患者因各種原因無法評估療效。

　　值得注意的是，larotrectinib在治療過程中展現出了良好的安全性。盡管有58.2%的患者出現了治療相關不良反應（TRAE），但其中主要為1/2級，且沒有患者因此停止治療。僅有9.1%的患者發生了3/4級的TRAE，且這些反應均得到了妥善管理。

　　研究還發現，在兒科患者中，無論是高級別神經膠質瘤（HGG）還是低級別神經膠質瘤（LGG），larotrectinib都表現出了顯著的療效。HGG患者的ORR為33%，24周DCR為72%；而LGG患者的ORR更是高達42%，24周DCR達到了92%。

　　這項研究為larotrectinib在TRK融合陽性原發性中樞神經系統腫瘤兒科患者中的應用提供了有力的證據支持。該藥物不僅具有顯著的療效，還展現出了良好的安全性，為這些患者帶來了新的治療希望。

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