美國食品藥品監督管理局（FDA）和歐洲藥品管理局（EMA）均收到了關于皮下注射daratumumab（在美國為daratumumab和透明質酸酶-fihj，商品名Darzalex Faspro；在歐洲為daratumumab，商品名Darzalex）作為單藥治療高危冒煙性多發性骨髓瘤（SMM）的申請。這一申請是基于AQUILA 3期臨床試驗（NCT03301220）的數據支持，該研究的初步結果預計將在2024年12月舉行的美國血液學會（ASH）年會上公布。

　　高危冒煙性骨髓瘤治療需求迫切

　　據強生公司腫瘤學和創新醫學部門全球治療領域負責人Yusri Elsayed博士介紹，對于那些進展為活動性多發性骨髓瘤風險較高的冒煙型多發性骨髓瘤患者，目前仍缺乏有效的早期干預和治療方法。Daratumumab作為一款已改變多發性骨髓瘤治療標準的藥物，此次向FDA和EMA提交申請，有望成為首個獲批用于治療高危冒煙性多發性骨髓瘤的療法，從而可能顛覆現有的治療模式。

　　AQUILA研究設計嚴謹

　　AQUILA是一項多中心、隨機、開放標簽的研究，旨在評估皮下注射daratumumab在高危冒煙性多發性骨髓瘤患者中的療效和安全性。該研究納入了年齡至少18歲且確診高危冒煙性多發性骨髓瘤不超過5年的患者。患者在隨機分組時需滿足可測量疾病的定義，即血清M蛋白水平至少為10g/L，并需具備至少一個特定的危險因素。

　　研究排除了需要治療的多發性骨髓瘤患者，如伴有骨病變、高鈣血癥、腎功能不全和貧血等癥狀的患者，以及存在其他關鍵排除標準的患者，如既往接受過daratumumab或其他抗CD38療法等。

　　在實驗組中，患者接受了為期長達39個周期或36個月的皮下注射daratumumab治療，具體給藥方案為：在前兩個28天周期中每周一次，隨后在第3至6個周期中每兩周一次，之后每4周一次。對照組患者則僅接受觀察，并接受與實驗組相同的疾病評估。

　　該試驗的主要終點是根據國際骨髓瘤工作組標準的無進展生存期。次要終點則包括生化或診斷進展的時間、總體響應率、完全回復率、多發性骨髓瘤一線治療的時間、第二次進展的時間、總生存期等多個關鍵指標，以及疾病進展為具有不良預后特征的多發性骨髓瘤的患者比例、反應持續時間、響應時間和藥代動力學等。

　　此次申請的受理標志著daratumumab在高危冒煙性多發性骨髓瘤治療領域邁出了重要的一步。如果獲批，將為這一患者群體提供一種新的、有效的治療選擇，有望改善他們的預后和生活質量。

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