美國食品藥品監督管理局（FDA）于2020年9月4日授予普拉替尼（Pralsetinib）加速批準，用于治療攜帶RET基因融合的非小細胞肺癌（NSCLC），并于2020年12月1日再次加速批準其應用于甲狀腺癌的治療。這一決策是基于多項臨床試驗的積極結果，以下是詳細的試驗研究數據支持：

　　一、非小細胞肺癌（NSCLC）

　　1. 總體批準依據

　　· 試驗基礎：FDA的加速批準主要基于ARROW（NCT03037385）研究的療效和安全性數據。ARROW是一項多中心、開放標簽、多隊列的臨床試驗，納入了RET基因融合的患者。

　　· 主要療效終點：總體緩解率（ORR）和緩解持續時間（DOR），均由盲態獨立審核委員會使用RECIST 1.1標準評估。

　　2. 具體數據

　　· 既往接受過含鉑化療的患者：共評估了87名患者，ORR為57%（95% CI: 46%, 68%）。在有應答的患者中，80%持續緩解6個月或以上。

　　· 未接受過系統治療的患者：共評估了27名患者，ORR為70%（95% CI: 50%, 86%），其中58%的患者緩解持續時間在6個月或以上。

　　3. 后續常規批準數據

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　　新增患者數據：基于新增的123名患者以及延長隨訪25個月的數據，FDA于2023年8月9日將普拉替尼的加速批準轉為常規批準。

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　　總評估患者數：共237名局部進展期或轉移性RET融合陽性的NSCLC患者進行了療效評估。

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　　具體數據：

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　　· 既往接受過含鉑化療的患者（130名）：ORR為63%（95% CI: 54, 71），中位DOR為38.8個月（95% CI: 14.8, 不可估算）。

　　· 未經治療的患者（107名）：ORR為78%（95% CI: 68, 85），中位DOR為13.4個月（95% CI: 9.4, 23.1）。

　　二、甲狀腺癌

　　1. RET突變型甲狀腺髓樣癌（MTC）

　　· 批準基礎：FDA加速批準普拉替尼用于治療RET突變的、需要系統治療的進展期或轉移性甲狀腺髓樣癌。

　　· 主要數據：來自中國研究中心的28例RET突變陽性MTC患者的研究數據顯示，26例基線具有可測量病灶的RET突變患者中確認的客觀緩解率（ORR）為73.1%，包括3例完全緩解和16例部分緩解，疾病控制率（DCR）為84.6%。且無論RET突變基因型如何，均有緩解。19例確認緩解的患者中，中位緩解持續時間（DOR）未達到，9個月的DOR率為100%。

　　2. RET融合陽性甲狀腺癌

　　· 批準基礎：FDA加速批準普拉替尼用于治療需要系統治療且放射性碘難治（如果適用放射性碘治療）的RET融合陽性甲狀腺癌。

　　· 主要數據：在11例RET融合陽性甲狀腺癌患者中（10例曾接受過全身治療），經中心評估確認的ORR為91%，疾病控制率為100%。

　　三、安全性與耐受性

　　普拉替尼在臨床試驗中表現出良好的安全性和耐受性。最常見的不良反應（≥25%）包括便秘、高血壓、疲勞、肌肉骨骼疼痛和腹瀉。對于任何出現急性或惡化的呼吸道癥狀（如呼吸困難、咳嗽和發燒）的患者，應停止服用普拉替尼，并立即進行間質性肺病（ILD）/肺炎的調查。

　　普拉替尼在針對RET基因融合或突變的非小細胞肺癌和甲狀腺癌患者中展現出了顯著的療效和安全性，為其加速批準和后續常規批準提供了堅實的臨床試驗數據支持。

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