本研究是一項為期30年的真實世界回顧性分析，旨在評估Dravet綜合征患者在2歲前開始使用司替戊醇的安全性和有效性。研究共納入了131名患者（其中59名女性，72名男性），所有患者均在2歲前開始接受司替戊醇治療。

　　在患者13個月大時，司替戊醇作為輔助治療被添加到丙戊酸和氯巴扎姆（93%的患者）中，中位劑量為50 mg/kg/天。通過短期治療（司替戊醇使用時間<6個月，中位時間為4個月，此時患者中位年齡為16個月），我們發現持續超過5分鐘的強直陣攣發作（TCS）頻率顯著降低（p <0.01），且癲癇持續狀態（>30分鐘）在55%的患者中消失。

　　隨著治療的持續，長期效果也得以顯現。在長期治療階段（最后一次使用司替戊醇就診時患者年齡<7歲，中位司替戊醇使用時間為28個月，此時患者中位年齡為41個月），TCS的頻率繼續下降（p = 0.03）。通過短期和長期治療，緊急住院率分別顯著下降至43%和12%（p < 0.001），與治療前相比有極大改善。

　　盡管有三名患者因癲癇突然意外死亡，但這一事件與司替戊醇的直接關聯性并未明確。另有三名患者因不良事件而停用司替戊醇。在安全性方面，55%的患者報告了至少一種不良事件，主要是食欲不振/體重下降（21%）和嗜睡（11%）。值得注意的是，隨著司替戊醇使用時間的推移和劑量的調整，最新數據庫中的患者比最舊數據庫中的患者表現出更好的耐受性（p < 0.01）。

　　對于患有Dravet綜合征的嬰兒，早期開始使用司替戊醇是安全且有益的。它不僅能顯著減少長期癲癇發作（包括癲癇持續狀態），還能降低住院治療率，并在患者生命最初幾年內降低死亡率。這一發現為Dravet綜合征的早期治療提供了新的有力證據。

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