低磷脂相關膽石癥(LPAC)綜合征是一種罕見的遺傳性肝膽管結石病，其特點是與肝內導管微石癥相關，并常導致復發性肝絞痛等并發癥。目前，熊去氧膽酸（UDCA）是專家推薦的唯一治療方法，但部分患者對UDCA反應不足或不耐受。

　　近一項研究探討了奧貝膽酸（OCA）作為LPAC綜合征潛在二線治療藥物的可能性。奧貝膽酸是一種法尼醇-X受體（FXR）激動劑，而FXR是調節ABCB4（編碼多藥耐藥3型蛋白的基因）的主要轉錄因子。由于LPAC綜合征與ABCB4的致病性變異有關，因此，FXR激動劑在這一情況下可能具有治療作用。

　　該研究回顧性分析了5例對UDCA反應不足或不耐受的LPAC綜合征患者接受OCA治療的臨床資料。這些患者均接受了OCA治療，初始劑量為每日5mg，之后增加至每日10mg，中位治療時間為36個月。其中4例患者聯合使用UDCA治療，1例患者單獨使用OCA治療。

　　研究結果顯示，4例患者癥狀有所改善，其中3例完全改善，1例部分改善。盡管1例患者無臨床獲益，且另1例患者盡管癥狀緩解，但血肝檢查異常仍持續存在，但總體上，OCA表現出了一定的治療效果。此外，在對OCA有臨床反應的4例患者中，3例的肝膽管結石的影像學征象持續存在，這表明OCA可能無法完全消除結石，但能夠改善患者癥狀。

　　值得注意的是，該研究并未報告任何不良反應，表明OCA在LPAC綜合征患者中的安全性良好。然而，由于研究規模較小，仍需更大規模的研究來進一步驗證OCA的療效和安全性。

　　綜上，奧貝膽酸作為低磷脂相關膽石癥綜合征的二線治療藥物顯示出了一定的潛力和前景。對于對UDCA反應不足或不耐受的患者來說，OCA可能是一種新的治療選擇。

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