美國食品藥品監督管理局（FDA）于2020年9月4日加速批準pralsetinib用于治療攜帶RET融合的轉移性非小細胞肺癌（NSCLC）成人患者，隨后于2020年12月1日進一步批準其用于：需要全身治療的成人和兒童患者（≥12歲）患有晚期或轉移性RET突變甲狀腺髓樣癌（MTC）和成人和兒童患者（≥12歲）患有晚期或轉移性RET融合陽性甲狀腺癌，且放射性碘難治性（如果適用）的人群中。

　　加速批準基于一項多中心、開放標簽、多隊列臨床試驗（ARROW，NCT03037385）的結果。該試驗展示了RET改變的腫瘤患者對pralsetinib的高總體緩解率（ORR）和持久緩解。在不同患者群體中，ORR范圍：既往接受過鉑類化療的RET融合陽性NSCLC患者的57%（95%置信區間[CI]，46-68），RET融合陽性甲狀腺癌患者的89%（95% CI，52-100），大多數反應者顯示的反應持續時間至少為6個月。

　　安全性與注意事項

　　產品標簽中包含的警告和注意事項涉及：

　　- 肺炎：需監測肺部癥狀并根據臨床指示采取行動。

　　- 高血壓：需監測血壓并進行適當的高血壓管理。

　　- 肝毒性：定期監測肝功能測試。

　　- 出血事件：監測并評估任何出血事件。

　　- 腫瘤溶解綜合征：在高風險患者中采取預防措施。

　　- 傷口愈合受損風險：在手術前后需謹慎管理。

　　- 胚胎-胎兒毒性：告知女性患者藥物對胎兒的潛在風險。

　　在FDA審批過程中，pralsetinib的療效和安全性數據、患者群體的迫切需求、以及藥物對RET驅動癌癥治療領域的潛在貢獻是主要的考量因素。FDA加速批準機制允許在滿足特定條件的情況下，基于初步證據批準藥物，以盡早提供給患者，同時要求進行后續驗證性試驗以確認藥物的臨床益處。

　　普拉替尼的加速批準標志著在精準醫療領域針對RET驅動的非小細胞肺癌和甲狀腺癌治療的重要進展，為患者提供了新的治療選擇。FDA的審批基于臨床試驗中顯示的顯著療效和安全性數據，同時也強調了藥物使用中的注意事項，以確�；颊叩陌踩�和療效最大化。

　　普拉替尼仿制藥已在老撾上市，仿制藥是一種治病的新選擇，如需購買，可自行出國就醫，　“海得康”作為一個專業的醫療咨詢平臺，為患者提供有關該藥物的詳細信息和個性化建議。海得康有著豐富的國際新藥動態知識和經驗，能夠為國內患者提供全球已上市藥品的專業咨詢服務。如有需要，可以撥打服務熱線400-001-9769或海得康官方微信15600654560來獲取幫助。請注意，所有關于藥物的使用和副作用的信息都應僅作為參考，并不應替代醫生的專業建議。在決定使用或更改任何藥物治療方案之前，務必與醫生進行充分的溝通和討論。