近日，美國食品藥品監督管理局（FDA）批準了伏索利肽（vosoritide）的補充新藥申請（sNDA），用于提高患有開放性骨骺（生長板）軟骨發育不全的5歲以下兒科患者的線性生長。這一適應癥的批準是基于年化生長速度的顯著改善而獲得的加速批準。此前，伏索利肽僅適用于5歲及以上的兒童，而此次擴大的適應癥現在涵蓋了所有年齡段的開放性生長板兒童。

　　一項隨機、雙盲、安慰劑對照的2期臨床試驗（研究111-206），以評估伏索利肽在5歲以下兒童中的安全性和有效性。根據該試驗的結果，結合對5歲及以上兒童患者進行的充分且控制良好的3期研究（研究111-301）的證據，已確定伏索利肽在所有年齡段的兒童患者中均具有安全性和有效性，能夠顯著改善骨骺開放的軟骨發育不全兒童的線性生長。伏索利肽對5歲以下兒童的總體安全性與對年齡較大的兒童的安全性相似。

　　此外，一項開放標簽、長期的2期擴展研究數據也于9月在歐洲兒科內分泌學會2023年會議上公布。該研究顯示，在四年的時間里，與未接受治療的同齡同性別軟骨發育不全兒童相比，接受伏索利肽治療的2歲及以上兒童的平均身高Z分數提高了1.1至1.4個標準差，平均身高增長了6.3至7.8厘米。同時，接受伏索利肽治療三年的2歲以下兒童，平均身高Z分值也提高了0.8至1.0個標準差，身高增加了3.5至3.9厘米。

　　目前，伏索利肽已在歐洲獲批用于治療2歲及以上且生長板開放的軟骨發育不全兒童。9月，歐洲藥品管理局（EMA）人用藥品委員會（CHMP）也采納了積極意見，建議擴大伏索利肽注射劑的適應癥，用于治療4個月及以上且骨骺未閉合的軟骨發育不全兒童。歐盟委員會預計將于今年晚些時候做出最終批準決定。

　　除了歐美市場外，伏索利肽還在日本獲準用于治療患有軟骨發育不全且生長板開放的出生兒童。在巴西，該藥物獲準用于治療6個月及以上患有開放性生長板的兒童；在澳大利亞，則獲準用于治療2歲及以上患有軟骨發育不全且生長板開放的兒童。

　　值得一提的是，伏索利肽最近還獲得了FDA的孤兒藥資格認定，用于治療軟骨發育不良癥。這是一種由成纖維細胞生長因子受體3（FGFR3）基因突變引起的遺傳疾病，其特征是骨骼生長受損。

　　伏索利肽作為一種C型利鈉肽（CNP）類似物，可作為FGFR3下游信號通路的正調節劑，促進軟骨內骨生長。對于患有軟骨發育不全的兒童來說，由于FGFR3的功能獲得性突變，軟骨內骨生長受到負面調節。而伏索利肽的出現，為這些患者提供了新的治療選擇。

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