Vosoritide（商品名：伏索利肽）是一種C型利鈉肽類似物，已獲得美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）的加速批準(zhǔn)，用于治療5歲及以上患有軟骨發(fā)育不全且骨骺開放的兒科患者。該藥物旨在增加患者的線性生長。

　　作用機(jī)制

　　Vosoritide通過每日皮下注射給藥，與利鈉肽受體B（NPR-B）結(jié)合，從而抑制絲裂原活化蛋白激酶途徑中的細(xì)胞外信號調(diào)節(jié)激酶1和2（ERK1/2）。這一機(jī)制拮抗了成纖維細(xì)胞生長因子受體3（FGFR3）下游的信號傳導(dǎo)，進(jìn)而促進(jìn)軟骨細(xì)胞的增殖和分化。

　　結(jié)果和功效

　　初始的3期研究是一項(xiàng)為期52周的多中心、隨機(jī)、匿名和安慰劑對照試驗(yàn)。結(jié)果顯示，與安慰劑相比，Vosoritide使年化生長速度增加了1.57厘米/年（95% CI = 1.22-1.93）。

　　隨后進(jìn)行的一項(xiàng)為期2年的開放標(biāo)簽3期擴(kuò)展研究表明，生長速度持續(xù)改善。Vosoritide治療組的生長速度從52周時的5.39厘米/年增加到104周時的5.52厘米/年。而從安慰劑轉(zhuǎn)為Vosoritide的兒童的生長速度也從3.81厘米/年增加到5.43厘米/年。

　　不良反應(yīng)和毒性

　　最常見的不良反應(yīng)是注射部位反應(yīng)和短暫性低血壓。這些反應(yīng)可以通過進(jìn)餐和飲用8至12盎司液體來緩解。

　　其他常見的不良反應(yīng)包括關(guān)節(jié)痛、頭暈、疲勞和胃腸道問題（如嘔吐、腹瀉、胃腸炎）。

　　在上述擴(kuò)展研究中，未發(fā)現(xiàn)新的不良反應(yīng)。有兩名受試者因注射疼痛和焦慮而停止使用Vosoritide。

　　值得注意的是，Vosoritide沒有任何黑框警告。

　　Vosoritide（伏索利肽）作為一種創(chuàng)新療法，已獲批用于治療5歲及以上患有軟骨發(fā)育不全的兒科患者。其通過特定的作用機(jī)制促進(jìn)軟骨細(xì)胞增殖和分化，從而增加患者的線性生長。盡管存在一些不良反應(yīng)，但總體上是安全和有效的。

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