伏索利肽，作為一種重組C型利鈉肽類似物，已知可提高5-18歲軟骨發(fā)育不全兒童的年生長速度。本研究旨在進一步評估伏索利肽在5歲以下嬰兒和兒童中的安全性和有效性。

　　本項研究為一項雙盲、隨機、安慰劑對照的2期試驗，在澳大利亞、日本、英國和美國的16家醫(yī)院進行。納入標準為60個月以下、經(jīng)基因檢測確診為軟骨發(fā)育不全的兒童，且已完成基線生長研究或觀察期。根據(jù)篩選時的年齡，參與者被納入三個連續(xù)隊列之一：24-59個月（隊列1）；6-23個月（隊列2）；0-5個月（隊列3）。每個隊列中，部分兒童被指定為哨兵，以確定適當?shù)拿咳账幬飫┝浚�其余兒童則在每個年齡層內(nèi)隨機分配（1:1）接受每日皮下注射伏索利肽（0-23個月嬰兒30.0μg/kg；24-59個月兒童15.0μg/kg）或安慰劑，持續(xù)52周。所有參與者、護理人員、研究者和申辦方均對治療分配情況保持盲態(tài)。

　　安全性和耐受性：在2018年5月13日至2021年3月1日期間，共招募了75名參與者（37名為女性）。其中，11名被指定為哨兵，32名被隨機分配接受伏索利肽治療，32名接受安慰劑治療。兩名參與者停止治療和研究：一名來自伏索利肽組（死亡），一名來自安慰劑組（退出）。所有75名參與者均發(fā)生了不良事件，其中伏索利肽組每名患者每年發(fā)生204.5次不良事件，安慰劑組每名患者每年發(fā)生73.6次不良事件。大多數(shù)不良事件為短暫性注射部位反應(yīng)和注射部位紅斑。嚴重不良事件在伏索利肽組有3名受試者發(fā)生，在安慰劑組有6名受試者發(fā)生。

　　身高Z評分變化：伏索利肽組和安慰劑組之間身高Z評分相對于基線變化的最小二乘均值差異為0.25（95% CI -0.02至0.53）。

　　3-59個月大的軟骨發(fā)育不全兒童接受伏索利肽治療52周后，雖然出現(xiàn)了輕微不良事件，但身高Z評分相對于基線有所變化。這一結(jié)果提示伏索利肽在該年齡段兒童中可能具有一定的治療效果，但需要進一步的研究來確認其長期安全性和有效性。

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