軟骨發育不全是一種影響兒童骨骼生長的遺傳性疾病，導致身材矮小和其他骨骼異常。伏索利肽是一種重組C型利鈉肽類似物，先前研究顯示能提高5-18歲軟骨發育不全兒童的年生長速度。本研究旨在評估伏索利肽在5歲以下嬰兒和兒童中的安全性和有效性。

　　研究方法

　　設計：雙盲、隨機、安慰劑對照的2期臨床試驗。

　　地點：澳大利亞、日本、英國和美國的16家醫院。

　　參與者：60個月以下，經基因檢測確診為軟骨發育不全的兒童，分為三個年齡隊列（24-59個月，6-23個月，0-5個月）。

　　治療：每個隊列包括哨兵患者以確定適當劑量，其余患者隨機分配接受每日皮下注射伏索利肽或安慰劑，持續52周。

　　主要結果：安全性和耐受性；52周時身高Z評分相對于基線的變化。

　　研究發現

　　參與者：共招募75名參與者（37名女性），其中11名為哨兵，32名接受伏索利肽治療，32名接受安慰劑治療。

　　安全性：所有參與者都發生了不良事件，伏索利肽組每名患者每年發生204.5次不良事件，安慰劑組每名患者每年發生73.6次。大多數不良事件是短暫性注射部位反應和紅斑。伏索利肽組有3名（7%）參與者發生了嚴重不良事件，安慰劑組有6名（19%）參與者發生了嚴重不良事件。

　　有效性：伏索利肽組和安慰劑組之間身高Z評分相對于基線變化的最小二乘均值差異為0.25（95% CI -0.02至0.53）。

　　研究解釋

　　本研究顯示，在3-59個月大的軟骨發育不全兒童中，伏索利肽治療52周導致輕微不良事件，并且身高Z評分相對于基線有所變化。盡管觀察到一些嚴重不良事件，但總體安全性在可接受范圍內。然而，身高Z評分的變化雖然具有統計學意義，但臨床意義的顯著性尚需進一步評估。

　　3-59個月大的軟骨發育不全兒童中的安全性和有效性初步得到驗證，但需要更長期和更大規模的研究來進一步確認其臨床效益和安全性。

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