諾華的Fabhalta（iptacopan）已被英國國家健康與臨床優化研究所（NICE）推薦用于治療患有溶血性貧血的成人陣發性睡眠性血紅蛋白尿（PNH）。

　　這種B因子抑制劑將立即在英格蘭和威爾士的NHS中上市，為這種罕見血液病患者提供新的治療選擇。PNH是一種影響全球每百萬人中大約10到20人的疾病，患者的紅細胞因獲得性突變而容易被補體系統過早破壞，導致貧血、血栓形成、疲勞等癥狀。

　　Fabhalta是該患者群體的首個口服單一療法，此前該患者群體一直依賴輸液作為標準治療方法。NICE的最終指導意見是在英國藥品和保健產品管理局上個月批準該療法之后發布的，并得到了后期APPLY-PNH試驗數據的支持。該試驗顯示，與繼續接受抗C5治療的患者相比，改用Fabhalta的患者血紅蛋白水平有更顯著的提高。

　　此外，Fabhalta還于12月獲得美國食品藥品管理局（FDA）批準，用于治療PNH成人患者，并獲得了歐洲藥品管理局人類藥物委員會的推薦。該療法還獲得了FDA的加速批準，用于減少患有罕見腎病免疫球蛋白A腎病的患者尿液中過量蛋白質。

　　目前，Fabhalta還正在針對一系列罕見疾病進行開發，包括C3腎小球病、免疫復合物膜增生性腎小球腎炎、非典型溶血性尿毒癥綜合征和狼瘡性腎炎。

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