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NICE推薦Welireg治療罕見馮·希佩爾-林道病时间：2024-09-06 作者：醫學編輯李可艾 阅读 英國國家健康與臨床優化研究所（NICE）近日推薦使用默沙東（MSD）公司的韋利雷格（belzutifan）作為治療罕見遺傳病——馮·希佩爾-林道（VHL）病的藥物。
VHL病是一種由VHL基因突變導致的罕見遺傳病，患者細胞異常生長，可能在身體不同部位形成囊腫或腫瘤，包括腎臟、大腦和胰腺，進而損害器官功能或引發癌變。 以往，VHL病的治療主要依賴侵入性手術或放射療法，且患者通常需要接受多次手術。然而，韋利雷格的出現為患者提供了新的治療選擇。根據臨床試驗結果，95%的患者在接受治療兩年內腫瘤沒有再生長，56%的患者的腫瘤甚至縮小。 韋利雷格是一種新療法，有望防止因反復腫瘤和手術而導致的器官功能喪失，并以合理的價格改善患者的生活質量。 總的來說，韋利雷格的推薦為VHL病患者帶來了新的希望，有望改善他們的生活質量并減少手術次數。然而，在使用該藥物之前，還需要進一步的研究和數據支持以確保其安全性和有效性。
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