Biogen公布大劑量Nusinersen治療脊髓性肌萎縮癥的積極結果

　　Biogen分享了其2/3期研究的積極頂線結果，該研究評估了反義寡核苷酸Nusinersen在治療脊髓性肌萎縮癥（SMA）方面的高劑量方案。

　　該藥物已以Spinraza為商品名在71多個國家獲批，用于治療患有神經肌肉疾病的嬰兒、兒童和成人。

　　目前，該公司正在研究一種新的治療方案，包括每兩周一次、每次50毫克的“更快速”負荷方案和每四個月一次、每次28毫克的更高維持方案。

　　SMA是一種嚴重的進行性遺傳性疾病，影響著全世界大約每萬名嬰兒中的一名，其特征是存活運動神經元（SMN）蛋白水平不足。癥狀可能包括控制運動的肌肉無力以及呼吸和吞咽問題。

　　Nusinersen通過直接注入中樞神經系統，持續增加體內產生的全長SMN蛋白的數量，針對運動神經元丟失的根本原因進行治療。

　　DEVOTE試驗的B部分將未接受過治療的嬰兒型SMA兒童隨機分為兩組，一組接受研究中較高劑量的Nusinersen，另一組接受已批準的12毫克方案。研究結果顯示，在六個月時，接受較高劑量方案的患者的運動功能有統計學上顯著改善，與第三階段ENDEAR研究中匹配的未治療對照組相比。此外，較高劑量方案在關鍵生物標志物和功效指標方面顯示出比目前批準的12毫克方案更佳的益處，并且總體耐受性良好。

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