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他澤司他治療晚期上皮樣肉瘤的探索與前景，藥品價格多少时间：2024-09-03 作者：醫學編輯李可艾 阅读 上皮樣肉瘤（ES）作為一種極其罕見且具有侵襲性的軟組織肉瘤，其特點在于SMARCB1/INI1基因的缺失。這一缺失進而導致EZH2（多梳抑制復合物2的關鍵組成部分）的表達升高，EZH2通過催化H3K27me3來介導基因沉默。在此背景下，他澤司他作為一種口服的SAM競爭性EZH2抑制劑應運而生，它通過阻斷EZH2的功能來阻止組蛋白H3K27的甲基化，進而減少EZH2突變或過表達的癌細胞的生長。
基于單組II期籃子研究的積極成果，他澤司他已被批準用于治療16歲及以上的那些無法完全切除的轉移性或晚期ES患者。這一批準標志著ES患者迎來了一種全新的治療選擇。然而，盡管他澤司他展現出了治療潛力，但關于其反應的臨床/分子預測因素仍需要進一步的研究來確定。 目前，醫學界正在積極探索他澤司他與阿霉素等其他藥物以及免疫治療劑的聯合治療在ES患者中的應用。這一研究方向旨在進一步優化治療方案，提升治療效果，為ES患者帶來更加光明的治療前景。
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