瓦莫洛龍（Vamorolone）是一種創新的“解離”類固醇。在兒童杜氏肌營養不良癥（DMD）的隨機試驗中，與每天0.75 mg/kg的潑尼松相比，瓦莫洛龍在肌肉功能方面展現出了相似的療效，同時在促進線性生長和改善骨轉換標志物方面表現更佳。

　　本研究旨在確定小兒杜氏肌營養不良癥中，由瓦莫洛龍和潑尼松引起的腎上腺抑制（AS）的頻率，并利用單克隆抗體免疫測定法來評估皮質醇的閾值。

　　我們對來自一項隨機、雙盲、設有安慰劑和潑尼松對照的24周瓦莫洛龍試驗，以及隨后的24周交叉延伸試驗的數據進行了皮質醇水平的事后分析。我們采用Elecsys II免疫測定法來測量早晨和ACTH刺激后的皮質醇水平。腎上腺抑制定義為刺激的皮質醇水平低于500nmol/L（“歷史閾值”）或低于400nmol/L（“修訂閾值”）。

　　入組時的患者平均年齡為5.41±0.86歲（N=118）。在第24周時，使用歷史皮質醇閾值和修訂后的皮質醇閾值，腎上腺抑制的參與者比例分別如下：潑尼松0.75 mg/kg/天為100%（25/25）和92.0%（23/25）；瓦莫洛龍6 mg/kg/天為95.2%（20/21）和90.5%（19/21）；瓦莫洛龍2 mg/kg/天為84.2%（16/19）和47.5%（9/19）；安慰劑組為20.0%（4/20）和0%（0/20）。在接受類固醇治療的男孩中，早晨和ACTH刺激后的皮質醇峰值之間存在強烈的相關性（第48周的斯皮爾曼相關性為0.83）。

　　瓦莫洛龍和潑尼松使用后，腎上腺抑制的發生非常普遍，并且與瓦莫洛龍相關的腎上腺抑制呈現劑量依賴性。當使用單克隆抗體測定時，較低的刺激皮質醇閾值可能更為合適。我們建議接受瓦莫洛龍治療的患者在應激情況下使用氫化可的松作為糖皮質激素。

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