針對真性紅細胞增多癥控制不充分且無脾腫大的患者，Janus激酶（JAK）1和JAK2抑制劑魯索替尼（ruxolitinib）相較于最佳可用療法，在血細胞比容控制的主要終點方面展現(xiàn)出了優(yōu)越性。以下是RESPONSE-2研究5年隨訪后的次要終點結(jié)果。

　　RESPONSE-2研究納入了患有真性紅細胞增多癥、無脾腫大、對羥基脲不耐受或耐藥、且東部腫瘤合作組表現(xiàn)狀態(tài)為2或更低的患者（年齡≥18歲）。他們被隨機分配（1:1）接受魯索替尼或最佳可用治療，治療期長達80周。患者接受口服魯索替尼，起始劑量為每天兩次10毫克，或接受最佳可用療法。若未達到主要終點，分配至最佳可用治療的患者可以在第28周交叉至魯索替尼治療；若最佳可用治療無效或不耐受，則可以在第28周后至第80周期間交叉使用魯索替尼。第80周時接受魯索替尼治療的患者，包括交叉過來的患者，可以繼續(xù)魯索替尼治療直至第260周。

　　共有149名患者被隨機分配至魯索替尼組（n=74）或最佳可用治療組（n=75），中位隨訪時間為67個月（IQR 65-70）。隨機分組時，最佳可用治療方案包括羥基脲（n=38）、干擾素或聚乙二醇化干擾素（n=9）、哌布溴曼（n=5）、來那度胺（n=1）或不治療（n=22）。在第28周至第80周期間，最佳可用治療組中的75名患者中有58名（77%）轉(zhuǎn)用了魯索替尼；而在第80周后，沒有患者繼續(xù)進行最佳可用治療。最終，97名患者接受魯索替尼治療直至第260周，其中包括魯索替尼組74名患者中的59名（80%）和交叉組58名患者中的38名（66%）。

　　在第260周時，魯索替尼組中有16例（22%；95% CI：13-33）患者實現(xiàn)了持久的血細胞比容控制，但未達到估計的中位持續(xù)時間（NR；95% CI：144至NR）。由于第80周時反應(yīng)者數(shù)量較少，因此未報告最佳可用治療組患者的血細胞比容控制中位持續(xù)時間。在5年隨訪期間，魯索替尼組患者的中位血細胞比容水平仍低于45%。

　　此外，在260周內(nèi)，魯索替尼組的74名患者需要進行60次靜脈切開術(shù)，而最佳可用治療組的75名患者在80周內(nèi)則需要進行106次靜脈切開術(shù)。魯索替尼組的5年總生存率為96%（95% CI：87-99），而最佳可用治療組的5年總生存率為91%（95% CI：80-96）。

　　在安全性方面，最常見的3-4級不良事件（每100名患者年的暴露調(diào)整）是高血壓（魯索替尼組8例[2.4%] vs 最佳可用治療組3例[5.6%]）、血小板減少癥（魯索替尼組1例[0.3%] vs 最佳可用治療組3例[5.6%]）和血小板增多癥（魯索替尼組0例 vs 最佳可用治療組4例[7.5%]）。魯索替尼組中任何級別的血栓栓塞事件的暴露調(diào)整率為每100人年1.5%（74名患者中的5名），而在最佳可用治療組中，這一比率為每100人年3.7%（75名患者中的2名）。研究期間沒有發(fā)生與治療相關(guān)的死亡。

　　綜上所述，RESPONSE-2研究的5年結(jié)果支持使用魯索替尼作為真性紅細胞增多癥控制不充分且無脾腫大患者的二線治療選擇。

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