小分子抑制劑（SMI）正日益成為晚期甲狀腺癌靶向治療的重要手段。本研究旨在深入評估SMI治療甲狀腺癌（特別關(guān)注腦轉(zhuǎn)移患者）的生存結(jié)果。

　　研究納入了一群至少接受過一次SMI治療的甲狀腺癌患者。所使用的SMI藥物包括侖伐替尼、索拉非尼、達拉非尼-曲美替尼、selpercatinib和卡博替尼。為了更精確地分析，我們根據(jù)是否存在腦轉(zhuǎn)移對患者進行了分組。

　　研究共納入了116名患者，其中49.1%為女性，中位年齡為61.1歲（IQR，51.1-71.0）。甲狀腺癌的亞型分布如下：乳頭狀癌57例（49.6%）、間變性癌23例（19.8%）、髓樣癌23例（19.8%）、濾泡狀癌13例（11.2%）。在這群患者中，有18例（15.5%）發(fā)生了腦轉(zhuǎn)移，而有98例（84.5%）發(fā)生了內(nèi)臟轉(zhuǎn)移。值得注意的是，不同隊列之間在年齡、性別、甲狀腺亞型、使用的SMI藥物以及復(fù)發(fā)時間方面并未觀察到顯著差異。

　　然而，生存分析結(jié)果顯示，腦轉(zhuǎn)移隊列的總體生存期（OS）相對較短（31.7個月vs42.2個月，P=0.44）。即使在排除了未分化甲狀腺癌的病例后，這一差異依然存在（29.1個月vs62.3個月，P=0.21）。特別地，在甲狀腺乳頭狀癌患者中，腦轉(zhuǎn)移患者的OS明顯更差（22.0個月vs59.9個月，P=0.13）。

　　進一步的分析揭示，非退行性組織學(xué)特征、接受過甲狀腺全切除術(shù)（OR，40.0；P<0.001）、獨特療法的數(shù)量（OR，10.9；P=0.047）以及接受突變定向治療（OR，24.7；P=0.003）與OS的改善顯著相關(guān)。

　　特別值得注意的是，針對BRAF V600E突變、RET突變、RET融合和NTRK融合的突變定向治療展現(xiàn)出了更高的生存率。

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