晚期系統性肥大細胞增多癥（AdvSM）是一種罕見的骨髓腫瘤，通常與較差的總生存期（OS）相關。近期，一項研究對比了接受阿伐替尼（Avapritinib）治療的晚期系統性肥大細胞增多癥患者（N=176）與接受最佳可用療法（BAT）治療的患者（N=141）的療效。

　　研究結果顯示，與BAT隊列相比，阿伐替尼隊列展現出了顯著更高的生存率。調整后的風險比（HR）為0.48（95%置信區間（CI）：0.29, 0.79；p=0.004），表明阿伐替尼治療的患者生存率明顯優于接受最佳可用療法的患者。同時，阿伐替尼隊列的無進展生存期（DOT）也顯著更長，HR為0.36（95% CI：0.26, 0.51；p<0.001）。

　　此外，研究還發現阿伐替尼隊列中血清類胰蛋白酶水平最大降低百分比的平均差異高出60.3%（95% CI：-72.8, -47.9；p<0.001），進一步證明了阿伐替尼在降低血清類胰蛋白酶水平方面的顯著療效。

　　盡管缺乏阿伐替尼與BAT之間的隨機對照試驗，但這項研究為阿伐替尼治療晚期系統性肥大細胞增多癥的療效提供了重要的臨床見解。這些結果提示阿伐替尼可能是一種有效的治療選擇，有望改善晚期系統性肥大細胞增多癥患者的生存狀況。

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