晚期系統(tǒng)性肥大細(xì)胞增多癥（AdvSM）是一種罕見的骨髓腫瘤，其中90%以上的患者由KIT D816V突變驅(qū)動。阿伐替尼（Avapritinib）是一種有效且高選擇性的D816V突變KIT抑制劑。根據(jù)EXPLORER研究的數(shù)據(jù)，美國食品和藥物管理局已批準(zhǔn)其用于治療患有AdvSM的成人患者，無論其先前的治療情況如何。同時，歐洲藥品管理局也批準(zhǔn)其用于治療既往接受過全身治療的患者。

　　本研究對既往接受過至少一種全身治療的患者的最新療效和安全性進(jìn)行了匯總分析。在可評估療效的患者中（n=31），總體緩解率達(dá)到了71%（95%置信區(qū)間：52%至86%；22/31），其中完全緩解（CR）或CR伴外周血計數(shù)部分恢復(fù)（CRh）的患者占19%（6/31）。中位緩解時間為2.3個月，中位CR/CRh時間為7.4個月，而中位緩解持續(xù)時間（DOR）尚未達(dá)到。值得注意的是，大多數(shù)患者的骨髓肥大細(xì)胞浸潤（89%）、KIT D816V變異等位基因分?jǐn)?shù)（66%）、血清類胰蛋白酶（89%）減少了≥50%，脾臟大�。�70%）減少了≥35%。中位總生存期（OS）尚未達(dá)到（中位隨訪時間為17.7個月）。

　　阿伐替尼對所有AdvSM亞型均顯示出療效，無論患者先前接受的治療數(shù)量/類型或預(yù)后不良的體細(xì)胞突變?nèi)绾巍?4%的患者觀察到與治療相關(guān)的不良事件（TRAE），其中最常見的是1/2級；57%的TRAE至少為3級。然而，81%的患者在6個月后仍繼續(xù)接受治療，表明阿伐替尼的耐受性良好。

　　綜上所述，對于既往接受過全身治療的AdvSM成人患者來說，阿伐替尼通常耐受性良好，且無論之前的全身治療如何，其緩解率都很高。

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