具有成纖維細胞生長因子受體 1 ( FGFR1 ) 重排的骨髓/淋巴腫瘤 (MLN FGFR1 ) 是一種罕見的實體，具有侵襲性特征和預(yù)后不良。表現(xiàn)多種多樣，從骨髓增生性腫瘤（伴或不伴嗜酸性粒細胞增多）到 T 細胞淋巴瘤和急性白血病。歷史上的治療都是以目前的表型為指導(dǎo)的，經(jīng)常使用誘導(dǎo)化療。 佩米替尼Pemigatinib 是一種 FGFR1-3 酪氨酸激酶抑制劑，已在 MLN FGFR1中表現(xiàn)出較高的完全血液學和細胞遺傳學緩解率。

　　佩米替尼Pemigatinib 代表了 MLN FGFR1 治療的重大進步。已觀察到較高的完整血液學和細胞遺傳學反應(yīng)率。雖然無法獲得直接比較數(shù)據(jù)，但與傳統(tǒng)方法相比，結(jié)果似乎較好。長期療效和耐受性尚不清楚，同種異體造血干細胞移植（alloHSCT）仍然是有反應(yīng)的患者長期無病生存機會最高的治療方法。

　　一項研究評估了Pemigatinib在FGFR1重排的復(fù)發(fā)或難治性MLN患者中的療效和安全性。

　　· 試驗納入了28名具有FGFR1重排的MLN成人患者，這些患者可能在異體造血干細胞移植（allo-HSCT）或疾病修飾治療后復(fù)發(fā)，或者不適合接受這些治療。

　　· 治療方案：患者以13.5 mg的劑量每天口服Pemigatinib，直到疾病進展、出現(xiàn)不可耐受的毒性或直到患者能夠接受allo-HSCT。

　　· 療效數(shù)據(jù)

　　· 完全緩解率（CR）：

　　· 在伴有或不伴有髓外疾病（EMD）的骨髓慢性期患者中（N=18），CR率為78%（95%CI: 52%-94%）。這些患者達到CR的中位時間為104天（范圍：44-435天），而中位CR持續(xù)時間尚未達到（范圍：1+至988+天）。

　　· 在骨髓急變期有或沒有EMD的患者中（N=4），有2名患者達到CR。

　　· 在僅患有EMD的患者中（N=3），有1名患者達到CR。

　　· 對于所有患者（N=28），完全細胞遺傳學緩解率為79%（22/28；95%CI: 59%-92%）。

　　安全性數(shù)據(jù)

　　· 常見不良反應(yīng)（≥20%）：高磷血癥（74%）、指甲毒性（62%）、脫發(fā)（59%）、口腔炎（53%）、腹瀉（50%）、干眼癥（50%）、疲勞（44%）、皮疹（35%）、腹痛（35%）、貧血（35%）、便秘（32%）、口干（32%）、鼻出血（29%）、視網(wǎng)膜色素上皮脫離（26%）、四肢疼痛（26%）、食欲下降（24%）、皮膚干燥（24%）、消化不良（24%）、背痛（24%）、惡心（21%）、視力模糊（21%）、外周水腫（21%）和頭暈（21%）。

　　· 嚴重不良反應(yīng)：盡管大多數(shù)不良反應(yīng)為輕至中度，但應(yīng)密切關(guān)注患者狀況，特別是視力問題、腎臟功能等，以便及時調(diào)整治療方案。

　　· 推薦劑量：Pemigatinib的推薦劑量為13.5 mg，每天口服一次，直至疾病進展或出現(xiàn)不可耐受的毒性。

　　· 使用注意事項：在使用Pemigatinib期間，應(yīng)避免食用或飲用柚子產(chǎn)品，因其可能影響藥物代謝。同時，應(yīng)定期監(jiān)測患者的實驗室指標和臨床癥狀，以及時發(fā)現(xiàn)并處理潛在的不良反應(yīng)。

　　佩米替尼培米替尼仿制藥已在老撾上市，仿制藥是一種治病的新選擇，如需購買，可自行出國就醫(yī)，　“海得康”作為一個專業(yè)的醫(yī)療咨詢平臺，為患者提供有關(guān)該藥物的詳細信息和個性化建議。海得康有著豐富的國際新藥動態(tài)知識和經(jīng)驗，能夠為國內(nèi)患者提供全球已上市藥品的專業(yè)咨詢服務(wù)。如有需要，可以撥打服務(wù)熱線400-001-9769或海得康官方微信15600654560來獲取幫助。請注意，所有關(guān)于藥物的使用和副作用的信息都應(yīng)僅作為參考，并不應(yīng)替代醫(yī)生的專業(yè)建議。在決定使用或更改任何藥物治療方案之前，務(wù)必與醫(yī)生進行充分的溝通和討論。