PDGFRA D842V突變發生在5-10%的胃腸道間質瘤（GIST）患者中，而之前批準的酪氨酸激酶抑制劑（TKI）對這種突變無效，導致患者預后較差。針對這一治療挑戰，本研究探討了阿伐替尼（Avapritinib）在不可切除或轉移性PDGFRA D842V突變胃腸道間質瘤患者中的治療效果。

　　研究納入了患有不可切除胃腸道間質瘤的成年患者，其中PDGFRA D842V突變胃腸道間質瘤患者是預先指定的亞組，包括接受≥1劑阿伐替尼治療的患者。研究的主要終點是總體緩解率（ORR）和Avapritinib的安全性，次要終點包括臨床獲益率（CBR）、緩解持續時間（DOR）和無進展生存期（PFS）。總生存期（OS）則作為探索性終點進行評估。

　　共有250名患者納入安全性評估人群，其中56名患者屬于PDGFRA D842V突變人群，其中有11名患者未接受過TKI治療。中位隨訪時間為27.5個月。總體安全性與PDGFRA D842V突變人群之間的安全性具有可比性。

　　在PDGFRA D842V突變人群中，最常見的不良事件是惡心（38名患者[68%]）和腹瀉（37名患者[66%]），有32名患者（57%）發生了認知影響。然而，Avapritinib的治療效果顯著：ORR達到91%（51/56名患者），CBR為98%（55/56名患者）。中位DOR為27.6個月（95%置信區間[CI]：17.6-未達到[NR]），中位PFS為34.0個月（95% CI：22.9-NR）。中位OS則未達到。

　　這項研究表明，使用Avapritinib靶向PDGFRA D842V突變胃腸道間質瘤帶來了前所未有的持久臨床獲益，且安全性可控。因此，阿伐替尼應被視為這些患者的一線治療選擇。

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