卡博替尼是一種能夠抑制與甲狀腺髓樣癌（MTC）相關通路的藥物。它已被批準為治療甲狀腺髓樣癌的膠囊劑型，推薦劑量為140毫克/天，同時也被批準為治療其他實體瘤的片劑劑型，推薦劑量為60毫克/天。本研究旨在比較這兩種不同劑量的卡博替尼在進展性轉移性甲狀腺髓樣癌患者中的療效。

　　研究對象為進展性轉移性甲狀腺髓樣癌患者，他們被按1:1的比例隨機分配至卡博替尼60毫克/天片劑組或140毫克/天膠囊組。本研究的主要終點是由盲法獨立放射學委員會（BIRC）根據實體瘤療效評估標準（RECIST）v1.1確定的無進展生存期（PFS）。

　　共有247名患者參與了本研究，其中123名被分配至60毫克/天片劑組，124名被分配至140毫克/天膠囊組。研究結果顯示，60毫克/天組和140毫克/天組的中位PFS分別為11.0個月和13.9個月（HR 1.24；CI 0.90-1.70；p=0.19）。兩組的客觀緩解率（ORR）均為33%。

　　在安全性方面，60毫克/天組的不良事件（AE）發生率較低（3/4級AE發生率為63%，相比于72%），劑量減少（69%相比于81%）和因AE導致的治療中斷也較低（23%相比于36%）。盡管最初140毫克/天組中卡博替尼的血漿濃度較高，但在后續的時間點，各組之間的血漿濃度變得相似。

　　綜上所述，與140毫克/天膠囊相比，卡博替尼60毫克/天片劑在進展性轉移性甲狀腺髓樣癌患者中具有相同的ORR和更低的AE發生率。

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