Iptacopan對C3G患者安全有效的證據(jù)主要來自于APPEAR-C3G研究。

　　療效方面：

　　降低蛋白尿：在APPEAR-C3G研究中，使用iptacopan聯(lián)合支持治療顯著降低了C3腎小球病(C3G)患者6個月時的蛋白尿水平。具體來說，與安慰劑相比，6個月的iptacopan治療后24小時尿蛋白肌酐比（UPCR）顯著降低了35.1%（95%置信區(qū)間[CI]，13.8-51.1；p=0.0014）。

　　改善腎功能：與安慰劑組相比，iptacopan組的患者在6個月時腎小球濾過率（eGFR）也有所改善，平均提高了2.2 mL/min/1.73m^2（盡管p值為0.1945，未達到統(tǒng)計學顯著水平）。然而，從eGFR的變化軌跡來看，iptacopan組在6個月內(nèi)顯示出有益的影響，變化為10.73 mL/min/1.73m^2/年（p=0.0057），而安慰劑組的變化為4.56 mL/min/1.73m^2/年（p=0.2267）。

　　組織學改善：接受iptacopan治療的患者的總組織學疾病活動評分數(shù)字有所下降，表明藥物對疾病活動有一定的抑制作用。

　　生物標志物變化：iptacopan還增加了血清C3（185%）并降低了替代補體途徑（AP）活性（-37.3%）、血漿sC5b-9（-65.1%）和尿液sC5b9/肌酐（-77.3%），這些生物標志物的變化均表明藥物對C3G的治療作用。

　　iptacopan的安全性良好，在APPEAR-C3G研究中未發(fā)現(xiàn)新的安全信號。沒有患者因不良事件導致死亡或治療中斷。僅有一名患者患有嚴重的肺炎球菌感染，但在使用抗生素后痊愈。未發(fā)生腦膜炎球菌病等其他嚴重感染。

　　iptacopan在降低C3G患者的蛋白尿、改善腎功能和組織學疾病活動方面表現(xiàn)出顯著的療效，并且具有良好的安全性。這些數(shù)據(jù)為iptacopan作為C3G的治療藥物提供了有力的支持。

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