北京某研究團隊隊開展的多中心、前瞻性研究證實，烏帕替尼在難治性白塞病（BD）治療中取得顯著突破。研究納入8例符合2014年國際標準的難治性BD患者，每日接受15mg烏帕替尼治療，隨訪超12周。

　　結果顯示，第12周時白塞病當前活動度表格（BDCAF）評分顯著下降（2.5 vs 1.5，p=0.047），1例患者達到完全緩解（CR），4例患者達到部分緩解（PR）。尤為重要的是，既往接受糖皮質激素治療的患者在烏帕替尼治療后糖皮質激素劑量降低50%（11.9 vs 8.1mg/d，潑尼松當量，p=0.027）。安全性方面，除1例關節痛外，其他患者無不良事件報告。烏帕替尼通過選擇性抑制JAK1信號通路，阻斷IL-6、IL-23等促炎細胞因子的信號傳導，從而抑制固有免疫與適應性免疫激活。這一機制與BD患者體內JAK-STAT通路顯著上調的病理特征高度契合。研究證實，烏帕替尼在難治性BD中不僅有效、安全，還具有顯著的激素減量效應，為難治性BD患者提供了新的治療選擇。

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