烏帕替尼（Upadacitinib, UPA）作為一種新型的選擇性JAK抑制劑，已經被正式批準用于成人潰瘍性結腸炎（UC）的治療，并且在治療克羅恩病（CD）的3期臨床試驗中也取得了積極的數據。然而，由于兒科用藥的批準通常存在延遲，導致在兒科患者中超說明書用藥的情況相當普遍。因此，我們需要烏帕替尼在兒科炎癥性腸病（IBD）患者中的實際數據來評估其安全性和有效性。

　　本研究是一項單中心的回顧性病例系列研究，專注于接受烏帕替尼治療的青少年（年齡在12-17歲之間）炎癥性腸病患者。研究的主要觀察指標是治療后無類固醇臨床緩解（SF-CR），其定義為兒科UC活動指數（PUCAI）或兒科CD活動指數（PCDAI）降低到10或以下。次要觀察指標則包括治療后的臨床反應（PUCAI/PCDAI下降幅度達到或超過12.5）、C反應蛋白（CRP）的正常化、6個月時的SF-CR狀態，以及腸道超聲的反應和緩解情況。同時，我們也記錄了最后一次隨訪時的不良事件。

　　共有20名患者（其中9名CD、10名UC、1名IBD-U；55%為女性；中位年齡15歲，其中90%的患者先前已經使用過至少2種生物制劑）接受了至少12周（中位時間為51周，范圍[43-63]周）的烏帕替尼治療。在這些患者中，有55%是單獨使用烏帕替尼進行治療，35%是與尤特克單抗（ustekinumab）聯合使用，而10%則是與維多珠單抗聯合使用。治療12周后，有75%（15/20）的患者實現了SF-CR，同時80%（16/20）的患者CRP水平恢復正常。在治療6個月時，大約有四分之三（14/19）的患者維持了SF-CR狀態。在安全性方面，僅有2名患者（10%）報告了不良事件，分別為需要住院治療的巨細胞病毒結腸炎和無需治療的高脂血癥。在接受超聲監測的患者中，77%和60%的患者分別達到了緩解和部分緩解的標準。

　　在兒科注冊試驗的結果公布之前，我們的研究數據初步表明，烏帕替尼能夠有效誘導并維持高度難治性IBD青少年患者的SF-CR狀態，并且其安全性是可以接受的。

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　　溫馨提示：本文內容僅供參考，并不能替代專業醫療建議。具體的治療方案應由醫生根據患者的實際情況綜合評估后確定。在用藥期間，請與醫生保持密切聯系，及時反饋用藥情況。如果圖片涉及侵權問題，請聯系我們進行刪除。