Diamond-Blackfan 貧血（DBA）是一種罕見的遺傳性骨髓衰竭疾病，其特征是核糖體功能障礙，進而導致血紅素合成中正常的珠蛋白鏈生成受阻。這種情況會引起活性鐵/血紅素積累過多，從而產生紅細胞特異性細胞毒性。艾曲泊帕，一種非肽類血小板生成素受體激動劑，已被證實在細胞內具有有效的鐵螯合作用。在另一項涉及RPS19突變的DBA患者的研究中，艾曲泊帕引發了強烈且持久的反應。基于這些發現，我們推測艾曲泊帕能夠刺激DBA患者的紅細胞生成。

　　本研究旨在評估DBA患者連續六個月每日服用固定劑量艾曲泊帕的安全性和紅細胞反應。共有15名依賴定期輸血（每3-5周一次）的患者參與了治療，他們的中位年齡為18歲（年齡范圍2-56歲）。其中一名患者的血紅蛋白水平持續改善，紅細胞輸血頻率降低了50%以上。然而，值得注意的是，在15名患者中，有7名（41%）因出現無癥狀的血小板增多癥而需要減少艾曲泊帕的劑量或完全停藥。

　　盡管緩解率不算高，但艾曲泊帕確實改善了幾名DBA患者的紅細胞生成情況，且整體安全性良好。然而，由于血小板增多而需要調整劑量，這可能會影響鐵螯合的效果，進而減少大部分患者的血紅素生成并影響貧血的改善。未來的研究方向將集中在患者的紅細胞生成動力學，以及探索使用不影響其他造血譜系的血紅素合成抑制劑。

　　艾曲波帕 仿制藥已在孟加拉上市，如需購藥，可出國就醫。海得康專注正規海外醫療，幫助中國患者搭建海外醫藥橋梁！更多藥品資訊，請咨詢海得康醫學顧問，電話：400-001-9769，或加微信：hdk4000019769。

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