對于無法找到組織相容性供體或年齡在40歲及以上的嚴重再生障礙性貧血患者，基于抗胸腺細胞球蛋白（ATG）的免疫抑制治療是當前的一線治療標準。然而，ATG的使用受限于其需要在醫(yī)院內給藥、與輸液相關的毒性，以及全球范圍內的可用性。本研究旨在探索艾曲泊帕聯合環(huán)孢素A的無ATG治療方案的療效與安全性，以期為那些無法獲取或不能耐受馬ATG的嚴重再生障礙性貧血患者提供新的治療選擇。

　　研究納入了未接受過治療、東部腫瘤合作組表現狀態(tài)低于2的嚴重再生障礙性貧血成人（≥18歲）患者，給予艾曲泊帕和環(huán)孢素治療。艾曲泊帕的初始劑量為150mg（亞洲患者為100mg），從治療第1天起持續(xù)6個月；環(huán)孢素的劑量為每天10mg/kg（調整至200-400μg/L的谷值）。主要觀察指標為意向治療人群在治療6個月時的總體血液學緩解率。

　　共有54名患者入組。其中，35名患者（65%）完成了6個月的艾曲泊帕和環(huán)孢素治療，6名患者（11%）完成了長達24個月的環(huán)孢菌素逐漸減量期。在治療6個月時，總體血液學緩解率達到46%（54名患者中有25名實現緩解；95% CI 33-60）。最常見的不良事件包括血清膽紅素升高（22例患者[41%]）、惡心（16例[30%]）、丙氨酸轉氨酶濃度升高（12例[22%]）和腹瀉（12例[22%]）。治療期間共有8名患者死亡，但無一例死亡被認為與治療直接相關。

　　綜上所述，艾曲泊帕聯合環(huán)孢素A作為嚴重再生障礙性貧血的一線治療方案展現出了一定的療效，且未觀察到意外的安全問題。這一方案或為無法獲取或不能耐受馬ATG的患者提供了新的治療途徑。

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