FDA（美國(guó)食品藥品監(jiān)督管理局）在2024年4月23日批準(zhǔn)了Lutetium Lu 177 dotatate（通常稱為L(zhǎng)utathera）用于治療12歲及以上的生長(zhǎng)抑素受體陽性（SSTR+）胃腸胰神經(jīng)內(nèi)分泌腫瘤（GEP-NETs）的兒童患者。這一決定標(biāo)志著在兒科醫(yī)學(xué)領(lǐng)域的一大進(jìn)步，為那些患有SSTR陽性GEP-NETs的兒童患者提供了新的治療選擇。

　　神經(jīng)內(nèi)分泌腫瘤（NETs）是一類相對(duì)罕見的起源于神經(jīng)內(nèi)分泌細(xì)胞的腫瘤，可以出現(xiàn)在身體的許多部位，但最常見于肺、胰腺和胃腸道。這些腫瘤的生長(zhǎng)通常較慢，但也可能導(dǎo)致嚴(yán)重的健康問題。在診斷時(shí)，大約10%至20%的兒童患者已經(jīng)患有轉(zhuǎn)移性疾病，這使得治療變得更加復(fù)雜和具有挑戰(zhàn)性。

　　Lutetium Lu 177 dotatate（Lutathera）的批準(zhǔn)是基于NETTER-P（NCT04711135）研究的藥代動(dòng)力學(xué)、劑量測(cè)定和安全性數(shù)據(jù)。這項(xiàng)國(guó)際性、多中心、開放標(biāo)簽、單臂研究主要評(píng)估了Lutathera在局部晚期/無法手術(shù)或轉(zhuǎn)移性SSTR陽性GEP-NET或嗜鉻細(xì)胞瘤/副神經(jīng)膠質(zhì)瘤（PPGL）的青少年患者中的安全性和有效性。研究結(jié)果表明，Lutathera在兒童患者中的不良反應(yīng)情況與在成人患者中的NETTER-1試驗(yàn)中觀察到的結(jié)果相似，且兒童患者接受的放射劑量與成人患者相當(dāng)。

　　FDA批準(zhǔn)的Lutathera的推薦劑量為7.4 GBq（200 mCi），每8周（±1周）一次，共4次。在使用Lutathera進(jìn)行治療時(shí)，應(yīng)按照推薦劑量使用術(shù)前用藥和聯(lián)合用藥。此外，為了確保Lutathera在兒童患者中的長(zhǎng)期療效和安全性，研究人員將繼續(xù)開展相關(guān)的長(zhǎng)期評(píng)估研究。

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