2024年4月23日，美國食品和藥物管理局（FDA）宣布加速批準托沃拉非尼（Ojemda）用于治療6個月及以上患有復發或難治性兒童低級別膠質瘤（LGG）的患者，這些患者攜帶BRAF融合或重排，或BRAF V600突變。這是FDA首次批準一種全身療法用于治療這類攜帶BRAF改變的兒科LGG患者。

　　托沃拉非尼是一款口服的、具有高選擇性的II型RAF激酶抑制劑，針對MAPK信號通路中的關鍵酶，能有效抑制攜帶BRAF融合或BRAF V600突變的腫瘤的生長，并具有大腦滲透性。此次加速批準基于FIREFLY-1（NCT04775485）試驗的結果，這是一項多中心、開放標簽、單組研究，評估了托沃拉非尼在BRAF改變的復發或難治性兒童LGG患者中的療效。

　　在FIREFLY-1試驗中，76名入組患者的總體緩解率（ORR）為51%，中位緩解持續時間為13.8個月。主要的不良反應包括皮疹、發色改變、疲勞、病毒感染、嘔吐等。托沃拉非尼的推薦劑量為基于體表面積（BSA）的380 mg/㎡，每周口服一次（最大推薦劑量為600 mg，每周口服一次）。

　　FDA的加速批準是基于該藥物的療效證據，而繼續批準可能取決于在確認性試驗中對臨床益處的驗證和描述。托沃拉非尼的批準為患有復發或難治性BRAF改變的兒童低級別膠質瘤的患者提供了新的治療選擇，有望改善這些患者的預后和生活質量。

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