Exagamglogene autotemcel(exa-cel)是一種非病毒細胞療法，旨在通過對紅系自體CD34+造血干細胞和祖細胞(HSPC)進行離體成簇規則間隔短回文重復序列(CRISPR)–Cas9基因編輯來重新激活胎兒血紅蛋白合成BCL11A的特異性增強子區域。

　　研究人員對12至35歲的鐮狀細胞病患者進行了一項3期、單組、開放標簽研究，這些患者在篩選前的2年內每年至少發生過兩次嚴重的血管閉塞危象。使用CRISPR-Cas9編輯CD34+HSPC。在輸注exa-cel之前，患者接受了藥代動力學劑量調整的白消安的清髓預處理。主要終點是至少連續12個月沒有嚴重血管閉塞危機。一個關鍵的次要終點是至少連續12個月沒有因嚴重血管閉塞危象而住院。exa-cel的安全性也得到了評估。

　　結果顯示：共有44名患者接受了exa-cel，中位隨訪時間為19.3個月（范圍為0.8至48.1）。中性粒細胞和血小板植入每位患者體內。在進行了充分隨訪以進行評估的30名患者中，29名（97%；95%置信區間[CI]，83至100）至少連續12個月沒有發生血管閉塞危象，所有30名患者（100%；95%CI，88至100）至少連續12個月沒有因血管閉塞危象住院（與50%緩解的零假設相比，P<0.001）。exa-cel的安全性總體上與清髓性白消安預處理和自體HSPC移植的安全性一致。沒有發生癌癥。

　　exa-cel治療消除了97%鐮狀細胞病患者的血管閉塞危象，持續時間長達12個月或更長時間。

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