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Fabhalta用于罕見腎病IgA腎病的治療有怎樣的治療效果?

时间:2024-04-22     作者:醫學編輯李可艾   阅读

  Fabhalta(iptacopan)在治療IgA腎病方面展現出了積極的后期結果。作為全球每年每百萬人中約有25人罹患的IgA腎病(IgAN)的治療新方法,這一口服B因子抑制劑展現出了其潛在的療效。IgAN發生時,IgA在腎臟中異常積聚,損害腎臟的過濾功能,導致血液和蛋白質等物質滲漏到尿液中。對于這一疾病,Fabhalta提供了一個重要的治療選擇。

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  在APPLAUSE-IgAN研究中,Fabhalta的療效和安全性得到了評估。根據預先指定的試驗中期分析結果,與安慰劑加支持治療相比,接受Fabhalta治療的患者在9個月時蛋白尿減少了38.3%。這一結果不僅證明了Fabhalta在治療IgAN方面的有效性,也為其進一步的臨床應用提供了有力支持。

  此外,研究還顯示,Fabhalta具有良好的耐受性和安全性,與之前報告的數據一致。這一特點使得Fabhalta在治療IgAN時更加可靠,減少了患者因藥物副作用而可能產生的風險。

  除了IgAN,Fabhalta還在開發用于治療一系列罕見疾病的藥物,包括免疫球蛋白A腎病、C3腎小球病、免疫復合物膜增生性腎小球腎炎和非典型溶血性尿毒癥綜合征等。這顯示了其在治療多種腎臟相關疾病方面的潛力。

  目前,該療法已獲得美國食品和藥物管理局的批準,并得到歐洲藥品管理局人類藥物委員會的推薦,用于治療患有罕見血液疾病陣發性睡眠性血紅蛋白尿癥(PNH)的成人。這一進展進一步證明了Fabhalta在治療不同疾病中的有效性,為其在未來的臨床應用打下了堅實的基礎。

  總的來說,Fabhalta(iptacopan)在治療IgA腎病方面展現出了積極的后期結果,為這一罕見疾病的治療提供了新的選擇。

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