一項新研究顯示，帕比司他聯合長春新堿和伊立替康的化療方案，在治療高危、復發和難治性的肝母細胞瘤（HB）中表現出了顯著的療效。

　　研究人員首先分析了HB樣本的多種數據，以了解組蛋白脫乙酰酶（HDAC）類的表達情況。

　　目的是尋找與HDAC抑制劑帕比司他聯合使用的有效化療方案。

　　使用患者來源的球體（PDSp）進行藥物篩選。

　　開發了患者來源的異種移植（PDX）小鼠模型，用于測試聯合療法的療效。

　　發現HB腫瘤中的HDAC RNA和蛋白表達相對于正常肝臟組織有所升高。

　　帕比司他在體外治療中顯示出強大的效應，并與其他HDAC抑制劑相比具有較低的細胞活力。

　　PDSp藥物篩選結果顯示，帕比司他加長春新堿/伊立替康（VIP）的組合導致細胞死亡水平最高。

　　在四種模型中，與安慰劑相比，VIP治療均顯示出反應，且腫瘤尺寸有所減小。

　　治療6周后，兩個模型出現壞死性細胞死亡，且Ki67表達、血清甲胎蛋白和腫瘤負荷均降低。

　　對于難治性HB患者，治療選擇相當有限，且生存率低于50%。

　　帕比司他聯合長春新堿和伊立替康的治療方案可以顯著縮小高風險、復發性和難治性腫瘤的大小，為這類患者提供了新的治療希望。

　　綜上所述，這項研究為難治性肝母細胞瘤患者提供了一種新的、可能更有效的治療方案。然而，進一步的臨床試驗和長期隨訪仍然是必要的，以確認這種聯合療法的安全性和長期療效。

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