瓦莫洛龍（vamorolone，商品名：AGAMREE）是一種創新的口服藥物，屬于選擇性、解離性皮質類固醇。它由ReveraGen BioPharma和Santhera Pharmaceuticals共同開發，專為治療肌營養不良癥患者而設計。這種藥物的設計理念是保留皮質類固醇的抗炎活性，同時減少其可能帶來的有害副作用。

　　在藥物開發的進程中，瓦莫洛龍已經取得了顯著的成果。特別是在2023年10月，它在美國獲得了食品藥品監督管理局（FDA）的批準，用于治療2歲及以上的杜氏肌營養不良癥（DMD）患者。這一批準是基于其臨床試驗中表現出的療效和安全性。

　　此外，瓦莫洛龍還在歐盟獲得了積極意見，推薦其用于治療4歲及以上的DMD患者。這些重要的監管里程碑表明，瓦莫洛龍作為一種新型的DMD治療藥物，受到了國際醫藥界的廣泛認可和關注。

　　近期研究對瓦莫洛龍在治療杜氏肌營養不良癥中的作用進行了評估。為了進一步驗證其效果，我們進行了薈萃分析，旨在對比瓦莫洛龍與安慰劑和皮質類固醇在治療DMD患者中的療效。

　　本研究納入了277名DMD患者，其中瓦莫洛龍組125名，糖皮質激素組106名，以及未使用類固醇的安慰劑組46名。

　　與安慰劑組相比，瓦莫洛龍組在改善TTSTAND速度、TTRW速度和TTCLIMB速度方面具有統計學上的顯著優勢。具體來說，瓦莫洛龍與TTSTAND速度的增加有顯著相關性（MD=0.04，95% CI=0.02-0.07，p=0.002），與TTRW速度的增加也有顯著相關性（MD=0.24，95% CI=0.11-0.37，p=0.0003），以及與TTCLIMB速度的增加有顯著相關性（MD=0.06，95% CI=0.05-0.06，p<0.00001）。

　　此外，與糖皮質激素組相比，瓦莫洛龍在提高TTRW速度和增加年齡身高百分位數方面也表現出統計學上的顯著優勢。具體數據顯示，瓦莫洛龍與TTRW速度的增加有顯著相關性（MD=-0.14，95% CI=-0.26至-0.01，p=0.03），并且與年齡身高百分位數的增加也有顯著相關性（MD=17.82，95% CI=3.89-31.75，p=0.01）。

　　本研究結果表明，與未使用類固醇的安慰劑相比，瓦莫洛龍在改善DMD患者的TTSTAND速度、TTRW速度和TTCLIMB速度方面具有顯著效果。同時，與糖皮質激素相比，瓦莫洛龍在提高TTRW速度和促進患者身高發育方面也表現出明顯優勢。這些發現進一步支持了瓦莫洛龍在治療杜氏肌營養不良癥患者中的療效，并顯示了其相對于傳統糖皮質激素治療的優勢。

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