Olezarsen在家族性乳糜微粒血癥綜合征（FCS）中的積極后期結(jié)果確實(shí)令人鼓舞。這項(xiàng)研究不僅揭示了Olezarsen在治療FCS方面的巨大潛力，也為這類罕見遺傳性疾病的患者帶來了新的治療希望。

　　FCS是一種由于脂蛋白脂肪酶功能受損而導(dǎo)致的遺傳性疾病，患者無法有效分解通過飲食攝入的脂肪或甘油三酯（TG），從而面臨高風(fēng)險(xiǎn)的急性胰腺炎和其他慢性健康問題。長期以來，F(xiàn)CS一直缺乏FDA批準(zhǔn)的有效治療方法，這使得患者和醫(yī)生都面臨著極大的挑戰(zhàn)。

　　Olezarsen作為一種RNA靶向研究性配體偶聯(lián)反義藥物，通過抑制人體apoC-III的產(chǎn)生來發(fā)揮作用。apoC-III是一種在肝臟中產(chǎn)生的蛋白質(zhì)，可調(diào)節(jié)血液中的TG代謝。這一機(jī)制使得Olezarsen成為治療FCS的理想候選藥物。

　　在3期Balance試驗(yàn)中，Olezarsen表現(xiàn)出了顯著的治療效果。在較高劑量組中，患者接受Olezarsen治療后，TG水平從基線到6個(gè)月降低了44%，從6到12個(gè)月更是降低了59%。這一結(jié)果不僅證明了Olezarsen在降低TG水平方面的有效性，也顯示了其持續(xù)的治療效果。

　　Olezarsen還顯著降低了患者發(fā)生急性胰腺炎的風(fēng)險(xiǎn)。與安慰劑相比，接受Olezarsen治療的患者在12個(gè)月期間的急性胰腺炎事件明顯減少。這一發(fā)現(xiàn)對(duì)于改善患者的生活質(zhì)量、減少并發(fā)癥和降低死亡率具有重要意義。

　　Olezarsen還獲得了美國食品和藥物管理局針對(duì)FCS治療的快速通道認(rèn)定、孤兒藥認(rèn)定和突破性療法認(rèn)定。

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