結節性硬化癥（TSC）患兒在癲癇樣腦電圖（EEG）首次出現時即開始服用氨己烯酸，是否會對其24個月時的神經認知發展產生積極影響？

　　為了解答這一問題，我們進行了一項IIb期多中心、隨機、雙盲、安慰劑對照的臨床試驗。本試驗對比了TSC嬰兒在首次出現癲癇樣EEG時即開始服用氨己烯酸，與在癲癇發作時才開始服用的效果。我們主要關注的是嬰兒和幼兒發展貝利量表第三版（Bayley-III）在24個月時的認知評估分數。同時，我們也觀察了耐藥性癲癇的發病率、其他發育結果，以及氨己烯酸的安全性等次要結果。

　　在研究共納入的84名嬰兒中，12名因篩查失敗被排除，4名直接接受了開放標簽的氨己烯酸治療，另有12名因腦電圖正常而未進行隨機分組。最終，56名嬰兒被隨機分配到早期氨己烯酸組（n=29）或安慰劑組（n=27）。在安慰劑組的27名受試者中，有19名在后續轉為開放標簽的氨己烯酸治療，從隨機分組到轉換治療的中位時間為44天。

　　研究結果顯示，在24個月時，無論是早期服用氨己烯酸還是安慰劑的嬰兒，他們在Bayley-III認知綜合評分上并無顯著差異。同時，兩組在24個月時的總體癲癇發病率、耐藥性癲癇的發病率、首次癲癇發作的時間，以及其他發育結果方面也未發現明顯差異。值得注意的是，氨己烯酸組的嬰兒痙攣癥發病率較低，且痙攣出現的時間較晚。在安全性方面，兩組的不良事件發生率相似。

　　因此，我們得出結論：基于癲癇發作前腦電圖的癲癇樣活動進行的氨己烯酸預防性治療，并不能改善TSC兒童在24個月時的神經認知結果，也無法延遲癲癇的發作或降低24個月時局灶性癲癇發作和耐藥性癲癇的發病率。然而，預防性使用氨己烯酸似乎與嬰兒痙攣癥的發病時間較晚和發病率較低有關。

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