陣發(fā)性睡眠性血紅蛋白尿（PNH）患者接受C5抑制劑（如ravulizumab或eculizumab）治療時(shí)，仍可能受到臨床上顯著的血管外溶血引起的貧血癥狀的困擾。本研究旨在評(píng)估一種新型口服補(bǔ)體因子D抑制劑——達(dá)尼考潘（ALXN2040）作為這些C5抑制劑的輔助治療的療效和安全性。

　　ALPHA是一項(xiàng)國際性的3期隨機(jī)、雙盲、安慰劑對(duì)照試驗(yàn)，專門評(píng)估達(dá)尼考潘作為ravulizumab或eculizumab的附加治療效果。研究對(duì)象為患有PNH且伴有臨床顯著血管外溶血的成人患者，這些患者已接受ravulizumab或eculizumab治療至少6個(gè)月�；颊弑浑S機(jī)分為兩組，一組接受達(dá)尼考潘加標(biāo)準(zhǔn)治療，另一組接受安慰劑加標(biāo)準(zhǔn)治療，療程為12周。

　　初步結(jié)果顯示，與安慰劑組相比，達(dá)尼考潘組在12周時(shí)的血紅蛋白濃度有顯著增加。在安全性方面，達(dá)尼考潘組報(bào)告的不良事件大多為輕度至中度，且與研究藥物無直接相關(guān)性。嚴(yán)重不良事件發(fā)生率較低，且未報(bào)告與研究藥物相關(guān)的死亡病例。

　　綜上所述，達(dá)尼考潘作為ravulizumab或eculizumab的附加治療，在12周內(nèi)顯著改善了患者的血紅蛋白濃度，且安全性良好。這為PNH伴臨床顯著血管外溶血患者提供了一種新的治療策略，有望改善其獲益風(fēng)險(xiǎn)狀況。

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