2024年4月，美國食品藥品監督管理局（FDA）已正式批準Voydeya（danicopan）作為ravulizumab或eculizumab的輔助療法，用于治療成人陣發性睡眠性血紅蛋白尿（PNH）引發的血管外溶血（EVH）。Voydeya，作為一種口服D因子抑制劑，是專為那些在接受C5抑制劑治療時仍出現臨床顯著EVH的PNH患者設計的。這類患者約占接受治療的PNH患者的10-20%。

　　此次Voydeya的批準，為這部分特殊的PNH患者提供了一種新的治療選擇，即在使用Ultomiris（ravulizumab-cwvz）或Soliris（eculizumab）控制疾病的同時，輔助解決EVH問題。Ultomiris的終末補體抑制功能，基于Soliris近20年的有效性和安全性驗證，能夠有效應對PNH的危及生命的并發癥。

　　研究結果顯示，D因子和C5因子的雙重補體途徑抑制可能是治療這部分EVH患者的最佳方案，使他們能夠在接受經驗證的標準治療的同時，獲得更好的療效。

　　在ALPHA III期試驗中，評估了Voydeya作為Ultomiris或Soliris的輔助藥物，對經歷過臨床顯著EVH的PNH患者的療效和安全性。試驗結果表明，Voydeya在從基線到第12周的血紅蛋白變化主要終點，以及所有關鍵的次要終點，包括避免輸血和慢性病治療功能評估-疲勞（FACIT-Fatigue）評分的變化上，均達到了預期效果。

　　根據ALPHA III期試驗的結果，Voydeya總體耐受性良好，未發現新的安全性問題。在該試驗中，最常見的治療相關不良事件包括頭痛、惡心、關節痛和腹瀉。

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