REBLOZYL（luspatercept-aamt）是一種新型紅細胞成熟劑（EMA），被批準用于治療需要定期輸注紅細胞（RBC）的成年患者與β-地中海貧血相關的貧血。

　　該藥物還適用于治療患有極低至中危骨髓增生異常綜合征（MDS）且可能需要定期紅細胞輸注的成年患者（未使用紅細胞生成刺激劑（未使用過ESA））的貧血癥，以及治療未使用ESA且需要定期輸注紅細胞的貧血癥。患有伴環形鐵粒幼細胞的極低至中危MDS或伴環形鐵粒幼細胞和血小板增多癥的骨髓增生異常/骨髓增生性腫瘤的成年患者在八周內獲得兩個或更多紅細胞單位。

　　REBLOZYL是第一個也是唯一一個在治療MDS相關貧血方面比ESA具有優越性的療法。

　　REBLOZYL的作用機制

　　Luspatercept-aamt是一種重組融合蛋白，可結合多種內源性轉化生長因子-β超家族配體，減少Smad2/3信號傳導并增加成熟紅細胞的計數。

　　該藥物是一種一流的EMA，可促進紅細胞晚期成熟或分化。

　　REBLOZYL通過增加成熟紅細胞的數量和質量來增強紅細胞生成。

　　該藥的生物制劑許可申請已于2019年6月獲得美國食品藥品監督管理局（FDA）受理并給予優先審評。REBLOZYL于2019年11月獲得FDA批準。

　　2023年1月，歐洲藥品管理局人用藥品委員會（CHMP）建議批準REBLOZYL用于治療與非輸血依賴性β-地中海貧血相關的貧血成人患者。

　　根據II期BEYOND研究的結果，該藥物于2023年3月在歐洲獲得了治療該疾病的批準。此外，CHMP還于2024年2月推薦該藥物用于治療因極低、低和中等風險而患有輸血依賴性貧血的成年患者。

　　2023年8月，百時美施貴寶獲得FDA批準REBLOZYL作為一線治療成人貧血的一線治療藥物，適用于既往未使用ESA、患有極低至中危MDS且可能需要定期紅細胞輸血的成人。

　　REBLOZYL在歐盟、美國、中國和加拿大獲得批準，用于治療貧血相關、輸血依賴性β-地中海貧血和輸血依賴性低風險MDS。

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