2024年3月，美國食品和藥物管理局（FDA）已授予尼泊卡利單抗（Nipocalimab）快速通道資格，以助力降低同種免疫孕婦發生胎兒新生兒同種免疫血小板減少癥（FNAIT）的風險。FNAIT是一種罕見但嚴重的疾病，當孕婦的免疫系統誤攻擊發育中胎兒的血小板時觸發，可能導致凝血障礙和出血，對胎兒或新生兒構成重大威脅。

　　尼泊卡利單抗作為一種針對FcRn的研究性單克隆抗體，是目前唯一處于臨床開發階段的研究療法，旨在為面臨FNAIT風險的同種免疫孕婦提供新的治療選擇。該藥物通過阻止免疫球蛋白G（IgG）同種抗體經胎盤從母體轉移至胎兒，同時避免對母體或胎兒更廣泛的免疫系統造成抑制。

　　此外，尼泊卡利單抗還在針對另一種具有類似機制的妊娠同種免疫性疾病——胎兒和新生兒溶血病（HDFN）進行研究。HDFN發生于某些紅細胞類型母嬰不相容的妊娠中，可導致胎兒貧血、新生兒高膽紅素血癥和貧血等癥狀。

　　FNAIT可導致胎兒或新生兒出現嚴重的出血并發癥，如胃腸道、肺部或眼部出血，并可能引發終身殘疾或死亡。特別是在未經治療的妊娠中，高達26%的胎兒可能發生顱內出血，導致死亡或終生神經系統損害。目前，尚無針對FNAIT的靶向療法獲得批準，且該疾病在懷孕期間通常不進行常規篩查。

　　尼泊卡利單抗的研發為這些嚴重疾病提供了新的治療希望。作為一種在研的高親和力、全人源、無糖基化、無效應器單克隆抗體，尼泊卡利單抗通過選擇性阻斷FcRn來降低循環中IgG抗體的水平，包括多種條件下的自身抗體和同種抗體。這使得該藥物不僅在FNAIT和HDFN等罕見疾病中具有潛在應用價值，還在多種自身抗體疾病和流行風濕病的治療中展現出廣闊的前景。

　　通過阻斷IgG與胎盤中FcRn的結合，尼泊卡利單抗有望防止母體同種抗體經胎盤轉移至胎兒，從而降低FNAIT等疾病的風險。這一創新的治療方法為面臨這些嚴重妊娠并發癥的家庭帶來了新的希望。

　　海得康”發掘國際新藥動態，為國內患者提供全球已上市藥品的咨詢服務，更多問題，請咨詢海得康醫學顧問，電話：400-001-9769，海得康官網微信：15600654560。

　　【友情提示：本文僅作為參考意見。用藥期間隨時與醫生保持聯系，隨時溝通用藥情況。圖片侵權，請聯系刪除。】