BRAF抑制劑已被廣泛批準用于治療攜帶BRAF V600突變的轉移性黑色素瘤、非小細胞肺癌（NSCLC）、埃爾德海姆-切斯特病（ECD）以及甲狀腺癌。然而，其對于其他類型晚期癌癥的治療效果仍不明確。近期，一項研究針對除BRAF V600突變黑色素瘤和NSCLC外的多種BRAF突變晚期腫瘤患者，評估了單獨使用維莫非尼的療效、安全性及長期結果。

　　該研究納入了在標準治療后出現進展的、患有除BRAF V600E黑色素瘤以外的晚期腫瘤的患者。這些患者被分為九個隊列（含一個雜項隊列），并接受每日兩次、每次960mg的口服維莫非尼治療。研究的主要終點是通過貝葉斯設計來估計的客觀緩解率（ORR），同時關注疾病控制率、緩解持續時間、無進展生存期（PFS）、總生存期（OS）以及維莫非尼的安全性等次要結局。

　　共有98名晚期患者參與該研究，其中88名攜帶BRAF V600突變，10名攜帶BRAF non-V600突變，涉及多種實體癌和血液癌。中位隨訪時間達到47.7個月。結果顯示，在不同類型的癌癥中，維莫非尼表現出不同程度的療效。具體而言，在毛細胞白血病（HCL）中ORR高達89.7%，膠質母細胞瘤隊列為33.3%，膽管癌為18.2%，ECD為80.0%，卵巢癌為50.0%，黃色星形細胞瘤為50.0%，神經節膠質瘤為66.7%，肉瘤為60.0%。整個研究系列的中位PFS為8.8個月，12、24和36個月的PFS率分別為42.2%、23.8%和17.9%。在生存方面，共有54名患者死亡，中位OS為25.9個月，預計4年OS率為40%。安全性方面，觀察到的不良事件與之前報道的維莫非尼相關不良事件相似。

　　該研究結果表明，在許多攜帶BRAF突變的腫瘤中，維莫非尼能夠誘導緩解并延長PFS，包括HCL、ECD、卵巢癌、神經膠質瘤、神經節膠質瘤和肉瘤等。盡管并非所有類型的癌癥都對維莫非尼有反應，但其作為一種針對特定基因突變的癌癥治療方法，仍具有廣泛的應用前景。需要注意的是，維莫非尼并非對所有攜帶BRAF突變的癌癥都有效，其療效可能因腫瘤類型和個體差異而異。因此，在使用維莫非尼進行治療時，應根據患者的具體情況和腫瘤類型進行個體化評估和決策。

　　海得康”發掘國際新藥動態，為國內患者提供全球已上市藥品的咨詢服務，更多問題，請咨詢海得康醫學顧問，電話：400-001-9769，海得康官網微信：15600654560。

　　【友情提示：本文僅作為參考意見。用藥期間隨時與醫生保持聯系，隨時溝通用藥情況。圖片侵權，請聯系刪除。】