對于已接受抗C5治療或未接受補體抑制劑的陣發(fā)性睡眠性血紅蛋白尿患者來說，持續(xù)性溶血性貧血和缺乏口服治療是一項挑戰(zhàn)。Iptacopan是一種一流的口服B因子抑制劑，已被證明可以改善這些患者的血紅蛋白水平。

　　在兩項3期試驗中，我們對血紅蛋白水平低于10g/dL的患者評估了iptacopan單藥治療24周的情況。首先，接受抗C5治療的患者被隨機分配轉用iptacopan或繼續(xù)抗C5治療。在第二項單組試驗中，未接受補體抑制劑且乳酸脫氫酶（LDH）水平超過正常范圍上限1.5倍的患者接受了iptacopan治療。第一項試驗的兩個主要終點是血紅蛋白水平較基線增加至少2g/dL，以及血紅蛋白水平至少增加12g/dl，均未進行紅細胞輸注；第二項試驗的主要終點是在不輸紅細胞的情況下，血紅蛋白水平較基線增加至少2g/dL。

　　結果顯示，在第一項試驗中，接受iptacopan治療的60名患者中，有51名患者的血紅蛋白水平較基線增加至少2g/dL，42名患者的血紅蛋白水平至少增加12g/dl，每位患者均未輸血；35名接受抗C5治療的患者中沒有一人達到終點水平。在第二項試驗中，33名患者中有31名在沒有進行紅細胞輸注的情況下，血紅蛋白水平較基線增加了至少2g/dL。在第一項試驗中，接受iptacopan治療的62名患者中的59名和接受抗C5治療的35名患者中的14名不需要或接受輸血；在第二項試驗中，沒有患者需要或接受輸血。iptacopan治療可增加血紅蛋白水平，減輕疲勞，降低網(wǎng)織紅細胞和膽紅素水平，并使平均LDH水平低于正常范圍上限的1.5倍。頭痛是Iptacopan最常見的不良事件。

　　Iptacopan治療改善了接受抗C5治療的持續(xù)性貧血患者（在這些患者中，iptacopan表現(xiàn)出優(yōu)于抗C5治療）以及未接受補體抑制劑的患者的血液學和臨床結果。

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