根據《新英格蘭醫學雜志》發表的2期REVIVE試驗（NCT04057040）的結果，Rusfertide為真性紅細胞增多癥患者帶來了益處，包括控制紅細胞增多和維持低于45％的血細胞比容。

　　在試驗的第1部分中，在rusfertide治療前估計平均放血率為8.7±2.9，從基線到治療第29周為0.6±1.0。從第17周到第29周，83％的人做出了突出反應（n=58/70）。此外，研究人員報告稱，無論疾病風險類別或是否接受同步治療，第1部分的平均放血率都很低。第1部分期間，平均最大血細胞比容從第一次服用rusfertide之前的50.0％±5.8％降至44.5％±2.2％。

　　在試驗的第2部分中，接受rusfertide治療的患者中有60％有緩解，而接受安慰劑治療的患者只有17％有緩解（P=.002）。此外，rusfertide組中有10％（n=3/30）的患者和安慰劑組中有52％（n=15/29）的患者符合放血標準，其中93％（n=28/30）48％（n=14/29）最終在第2部分中沒有接受靜脈切開術。此外，盧斯鐵肽組的血細胞比容相對于基線的平均絕對變化為0.3％±3.1％，而安慰劑組為2.0％±2.6％。

　　在第2部分中接受rusfertide的患者中，失去反應的中位時間、靜脈切開術的資格以及首次紅細胞比容未達到45％或更高。失去反應的中位時間為4.4周，靜脈切開術的中位時間接受安慰劑的患者的資格和首次最低血細胞比容為45％為8.1周。

　　研究人員表,Rusfertide是一種潛在有效的治療選擇，可實現和維持真性紅細胞增多癥患者的血細胞比容控制，減少靜脈切開術的使用以及使人衰弱的疾病相關癥狀的發生。

　　在正在進行的國際REVIVE試驗的第1部分中，研究人員確定了rusfertide皮下注射的最佳劑量，對70名患者給予10mg至120mg聯合放血療法或細胞減滅療法加補充放血療法。在試驗的第2部分中，患者在第29至41周期間以1:1的比例隨機分配接受rusfertide（n=30）或安慰劑（n=29）。

　　該試驗的主要終點是第2部分中的反應發生率，研究人員將其定義為血細胞比容控制良好、未接受靜脈切開術并完成12周治療方案的患者。第2部分中的次要終點包括從基線到治療第41周的血細胞比容變化。

　　符合2016年世界衛生組織修訂的真性紅細胞增多癥標準并患有靜脈切開術依賴性疾病的18歲及以上患者能夠參加該試驗。在第2部分的rusfertide組和安慰劑組中，大多數患者分別為男性（80％vs62％）、白人（93％vs86％），總體患有高風險疾病（43％vs62％）。

　　關于患者報告的結果，基于對修改后的骨髓增殖性腫瘤癥狀評估表（MPN-SAF）患者日記的反應，平均總癥狀評分在基線時為15.6±15.3。在第1部分中，rusfertide減輕了疾病相關癥狀的嚴重程度，例如疲勞、早飽、盜汗、注意力不集中、缺乏活動和瘙癢。

　　任何級別和3級不良反應（AE）分別影響第1部分中99％和10％的患者以及總體患者的100％和13％。在rusfertide組和安慰劑組中，常見的任何級別AE分別包括注射部位反應（43％vs10％）、瘙癢（7％vs10％）和肌痛（7％vs3％）。

　　據報道，在開始rusfertide治療后，7％（n=5）的患者出現了1期皮膚癌的第二種惡性腫瘤。4名患者罹患第二種惡性腫瘤的危險因素包括既往接觸過羥基脲或魯索替尼（Jakafi）。研究人員指出，這些惡性事件均不能歸因于研究治療。

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