生長激素缺乏癥（GHD）是一種以垂體前葉分泌生長激素不足為特征的疾病，生長激素對于兒童的生長以及維持肌肉、骨骼和脂肪組織的健康平衡至關(guān)重要。

　　這種疾病可能是由于基因突變或大腦結(jié)構(gòu)缺陷而導致的先天性疾病，也可能是由于創(chuàng)傷、感染、放射治療或腫瘤生長而在以后的生活中獲得的。有些病例沒有明確的原因，被認為是特發(fā)性的。

　　兒童生長激素缺乏癥（pGHD）影響大約3,500至10,000名兒童中的一名，導致生長遲緩或受限。

　　GHD的癥狀包括外表年輕、腹部脂肪、頭發(fā)稀疏、牙齒發(fā)育緩慢、指甲生長不良、面部骨骼發(fā)育延遲、牙齒萌出、軀干肥胖和顱骨閉合延遲。對于兒童來說，pGHD會導致與同齡人相比身材顯著矮小，并且與身體發(fā)育遲緩有關(guān)。

　　NGENLA的作用機制

　　NGENLA是一種新型長效人類生長激素受體（GHR）激動劑。它結(jié)合并激活GHR，隨后啟動一系列信號轉(zhuǎn)導事件，引發(fā)生長和新陳代謝的變化。

　　這種結(jié)合導致STAT5b信號通路激活，隨后胰島素樣生長因子（IGF-1）的血清濃度增加。GH和IGF-1對于刺激體內(nèi)生長和代謝功能至關(guān)重要。

　　通過模仿內(nèi)源性生長激素的作用，NGENLA不僅可以促進線性生長，還可以增強蛋白質(zhì)合成并影響碳水化合物、脂質(zhì)和礦物質(zhì)的代謝。

　　FDA對NGENLA的批準是基于一項多中心、隨機、開放標簽、主動對照Ⅲ期臨床研究。該試驗的設(shè)計旨在比較每周一次的NGENLA給藥與每日一次的GENOTROPIN（生長激素）給藥。

　　總共224名未經(jīng)治療的GDH兒科患者以1:1的比例隨機接受NGENLA治療，每周一次，劑量為0.66毫克/公斤/天，或每天一次，生長激素治療，劑量為0.034毫克/公斤/天/天。

　　該研究的主要療效終點是第52周時的年化身高變化速度。

　　治療52周后，NGENLA治療組的年身高增長速度為10.1厘米/年。相比之下，每天接受生長激素治療的患者在同一治療期結(jié)束時的年身高增長速度為9.8厘米/年。

　　該研究成功證明了NGENLA與生長激素相比的非劣效性。NGENLA總體上受到研究參與者的良好耐受，其安全性與生長激素相當。

　　最常見的不良反應(yīng)是注射部位反應(yīng)、鼻咽炎、頭痛、發(fā)熱、貧血、咳嗽、嘔吐、甲狀腺功能減退、腹痛、皮疹和口咽痛。

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