在關鍵的II期AGAVE-201試驗中，抗CSF-R1抗體Axatilimab為復發/難治性慢性移植物抗宿主病（GVHD）患者提供快速、持久的反應。

　　在前6個月內，最低劑量（0.3mg/kg）的總體緩解率（ORR）最高為74％（95％置信區間[CI]，63-83）。60％的患者在一年時仍然有反應。

　　對于接受1mg/kgaxatilimab治療的患者，ORR為67％（95％CI，55-77）。使用最高劑量3mg/kg治療的患者的ORR為50％（95％CI，39-61）。

　　AGAVE-201在患有復發性或難治性慢性GVHD的同種異體造血細胞移植（alloHCT）患者（n=241）中評估了三種不同劑量的靜脈注射axatilimab（0.3mg/kgQ2W、1mg/kgQ2W或3mg/kgQ4W）。

　　隨機分組根據慢性GVHD的嚴重程度進行分層。如果患者正在使用皮質類固醇、鈣調神經磷酸酶抑制劑或mTOR抑制劑，則可以參加該研究。不允許進行額外的全身性慢性GVHD治療。患者的中位年齡為53歲；65％是男性。百分之八十患有嚴重疾病。

　　只要治療有臨床益處（由研究者評估），就繼續使用Axatilimab。主要療效終點是美國國立衛生研究院2014年共識標準定義的前6個周期（24周）的ORR。

　　關鍵的次要終點是報告癥狀臨床顯著減輕的患者比例，通過改良的Lee癥狀量表（mLSS）評分進行測量，閾值≥7分。

　　器官特異性反應在以纖維化為主的器官中尤其顯著，包括食道（78％）、關節和筋膜（76％）、肺（47％）和皮膚（27％）。

　　0.3mg/kg組的中位無失敗生存期為17.3個月，55％的患者報告其癥狀負擔發生至少7個點的有臨床意義的變化。

　　眶周水腫是axatilimab在較高劑量下的一個顯著副作用，在較高劑量組中發生率超過20％，而在0.3mg/kg組中這一比例為2.5％。Axatilimab通常耐受性良好。最常見的不良反應與目標效應和之前的試驗一致。

　　慢性GVHD是alloHCT后的一種免疫介導的并發癥，影響多個器官。在GVHD中，捐贈的干細胞將受體的體細胞視為外來細胞并攻擊它們。

　　研究人員表示，盡管最近批準了慢性GVHD的治療方案，但開發新的、耐受性良好且快速起效的藥物的需求尚未得到滿足，這些藥物可以提供持久的反應，以改善患者的生活質量。Axatilimab可能正好適合這個角色。

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