肝內膽管癌是一種罕見的腫瘤，幾乎所有病例的預后都很差。大約14％的肝內膽管癌患者發現成纖維細胞生長因子受體2（FGFR2）發生改變。兩種選擇性FGFR1-3抑制劑，佩米替尼（pemigatinib）和非戈替尼（infrigatinib）已獲得美國食品和藥物管理局（FDA）批準用于治療其他療法難治的轉移性晚期疾病。這兩種FGFR抑制劑的作用機制基于與FGF受體結構域形成可逆鍵，其有效性受到同一受體激酶結構域中耐藥突變的發展的限制。

　　FOENIX-CCA2是一項II期、開放標簽、單臂多中心研究，旨在評估富替巴替尼（Futibatinib）的有效性和安全性，Futibatinib是FGFR1-4的不可逆抑制劑，與其他抑制劑相比，FGFR1-4是新一代分子，具有更廣泛的阻斷譜（pemigatinib和infigratinib），誘導繼發耐藥突變的可能性較低。該試驗納入了患有晚期或轉移性肝內膽管癌、FGFR2改變呈陽性且在一種或多種治療后疾病進展的患者（不包括先前接受過同類藥物治療的患者）。

　　患者接受口服futibatinib，劑量為20mg/天，直至疾病進展或出現不可接受的毒性。經申辦者同意，具有臨床獲益的患者能夠在疾病進展后繼續接受Futibatinib治療。該研究的主要終點是疾病緩解率（部分或完全）。次要終點包括：緩解持續時間、無病生存期（PFS）、總生存期（OS）和安全性。

　　2018年4月16日至2019年11月29日期間，對783名患者進行了篩查，其中103名患者（13％）隨后入組，確認了與從目標治療中受益所需的分子特征相關的預期值。在納入的103名患者中，43名患者對治療有疾病反應（42％；95％CI，32-52），其中1名患者具有完全疾病反應；然而，在大約85名患者中發現病情穩定（83％；95％CI，74-89）。中位緩解持續時間約為9.7個月。有趣的是，緩解率與患者的其他臨床特征或之前的治療次數無關（50％的患者已經接受過至少兩種治療）。大約15％的患者在開始治療后3個月內發現疾病進展。中位隨訪時間為17.1個月，中位PFS為9個月，中位OS為21.7個月。

　　在安全性方面，最常見的任何級別的不良事件是高磷血癥、脫發、口腔炎、腹瀉、皮膚干燥和疲勞。并且只有2％的患者由于治療相關的不良事件而永久停藥。

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