日本厚生勞動省（MHLW）已批準Pemazyre（pemigatinib，佩米替尼，派米替尼），一種選擇性成纖維細胞生長因子受體（FGFR）抑制劑，用于治療具有FGFR1融合的骨髓/淋巴腫瘤（MLN）。也稱為8p11骨髓增殖綜合征）。MLN是一種罕見的侵襲性癌癥，其特征是髓系細胞或骨組織的過度產生，并有迅速進展為急性髓系白血病（AML）的趨勢。

　　該批準基于2期FIGHT-203研究的數據，該研究是一項多中心、開放標簽、單臂試驗，評估了Pemazyre在41名接受Pemazyre 治療且FGFR1融合基因陽性的骨髓或淋巴腫瘤患者中的安全性和有效性。13.5毫克口服，每天一次，連續或間歇。主要終點，即研究者評估的完全緩解率為62.5％。連續給藥人群的完全緩解率為66.7％。在接受Pemazyre治療的患者中觀察到的最常見不良反應是高磷血癥、脫發、腹瀉和口腔炎。

　　具有FGFR1重排的MLN是一種非常罕見的血液癌癥，由染色體異常（易位）引起，其中染色體在FGFR1基因所在位置（8號染色體短臂的位置11：位置8p11）斷裂并與片段融合（其他染色體的基因）。各種伙伴基因會引起FGFR1酪氨酸激酶的組成型激活，從而影響細胞增殖和存活。根據臨床表現，這些癌癥主要分為兩個階段：如果診斷為骨髓增殖性疾病或骨髓增生異常綜合征，則為慢性期；如果診斷為急性白血病，則為急性期。預后不良，雖然同種異體造血干細胞移植被認為是目前唯一可以實現治愈或長期緩解的治療選擇，但尚未建立護理標準。

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