佩美替尼/培美替尼（Pemigatinib）在多種腫瘤類型中取得了緩解，在包含FGFR1-3融合患者的隊列中客觀緩解率最高（26.5％）。其中包括膠質母細胞瘤和胰腺癌的反應（目前尚不清楚這些癌癥對FGFR抑制劑有反應），以及以前未報告的FGFR改變的患者。

　　研究人員還發現某些同時發生的突變與患者的反應相關。例如，BAP1突變與較高的反應率相關，而TP53的改變與較低的反應率相關。

　　FGFR改變可驅動多種腫瘤類型的癌癥進展，使其成為有希望的治療靶點。然而，第一代FGFR抑制劑缺乏靶點選擇性，經常導致無法忍受的毒性，限制了其在臨床上的有效性。培美替尼通過選擇性地靶向癌癥中常見的某些FGFR蛋白來克服這一問題；該藥物此前已被美國食品藥品監督管理局（FDA）批準用于治療具有成纖維細胞生長因子受體1（FGFR1）重排的難治性膽管癌和骨髓/淋巴腫瘤（MLN）。

　　這項開放標簽、單臂II期籃子研究旨在評估培美替尼對于既往接受過治療的攜帶FGFR突變或融合/重排的不可切除或轉移性實體瘤患者的療效和安全性。該試驗招募了111名患者，并根據FGFR改變的具體類型將參與者分為三個隊列。患者中56％為女性，中位年齡為62歲；56％的患者之前接受過兩種以上的治療。

　　安全性與之前的培美替尼研究一致，84％的患者最常見的不良事件是高磷血癥或血液中磷含量過高，其次是口腔炎（53.2％）、脫發（41％）、腹瀉（39％）便秘（33％）。其中，只有超過1％的患者出現3級或更高水平的口腔炎（9％）。

　　培米替尼仿制藥-LuciPem已在老撾上市，廠家：盧修斯制藥（lucius）。盧修斯版培米替尼已經通過老撾衛生部門的批準上市。還有老撾南塔金象制藥廠生產的PEMITIP仿制藥。

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