根據(jù)ASH2023上發(fā)表的一項(xiàng)最新研究，etranacogen dezaparvovec治療在部分感染HIV的重度或中重度B型血友病成年患者中顯示出療效和良好的安全性。

　　研究人員對(duì)IIb期和III期HOPE-B試驗(yàn)進(jìn)行了事后分析，評(píng)估了etranacogen dezaparvovec（以前稱為AMT-061）的有效性和安全性。

　　中度至重度血友病B患者接受單次靜脈注射2x10^13 gc/kgetranacogene dezaparvovec。那些抗病毒治療未控制的HIV感染（CD4+計(jì)數(shù)≤200/μL）的患者被排除在分析之外。

　　研究小組還評(píng)估了接受etranacogen dezaparvovec治療的艾滋病毒感染受控患者的個(gè)人安全性和療效結(jié)果。中心實(shí)驗(yàn)室分析了肝酶和基于aPTT的FIX水平。最后，通過(guò)描述性統(tǒng)計(jì)分析報(bào)告結(jié)果，數(shù)據(jù)截止日期為etranacogen dezaparvovec給藥后3年。

　　在IIB期和III期HOPE-B試驗(yàn)中，接受etranacogen dezaparvovec治療的57名患者中有5名患有HIV感染（中位年齡49歲）。其中，四人有丙型肝炎病毒治療史且病毒載量為陰性，三人已有AAV5中和抗體（中位滴度20）。

　　與之前使用延長(zhǎng)半衰期的FIX產(chǎn)品的FIX預(yù)防方案相比，etranacogen dezaparvovec治療降低了所有HIV受控患者的年化出血率（ABR）（FIX預(yù)防期間的中位ABR，5）。

　　兩名患者在接受etranacogen dezaparvovec治療后36個(gè)月時(shí)沒(méi)有出現(xiàn)出血事件（治療后ABR中位數(shù)為0.64）。這些患者的FIX活性水平從第3周開(kāi)始就很明顯，并且對(duì)于4名（80％）HIV得到控制的參與者來(lái)說(shuō)，F(xiàn)IX活性水平維持在輕度/正常范圍內(nèi)。

　　治療后3年，未受污染的內(nèi)源性FIX中位數(shù)為32.3％。兩名患者在36個(gè)月時(shí)FIX測(cè)量值受到污染：一名患者在24個(gè)月后恢復(fù)預(yù)防治療，另一名患者在36個(gè)月就診前一天接受按需替代治療。

　　沒(méi)有記錄嚴(yán)重的治療相關(guān)不良事件（TRAE），僅在三名參與者中觀察到7項(xiàng)TRAE。

　　此外，年化FIX使用量下降了34％至100％，其中3名患者在治療后長(zhǎng)達(dá)36個(gè)月內(nèi)沒(méi)有接受FIX輸注。

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